在2020年肌营养不良症在线会议上，临床阶段的生物医药公司Catabasis分享了其Edasalonexent治疗杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy，DMD)的3期临床试验结果。3个介绍的主题分别是3期PolarisDMD试验招募患者的基线特征的分析；在2期MoveDMD试验和开放扩展试验中观察到随年龄-正常生长情况和正常肾上腺素功能；以及DMD男孩患者在这2期临床试验中，Edasalonexent胶囊吞咽研究。3期临床试验的结果预计在2020 第4季度公布。

“随着我们3期PolarisDMD试验的推进，我们得到了对Edasalonexent整体特质的更有价值的观察”，Catabasis公司的医药主管Joanne  Donovan医学博士说道，“我们很乐意分享更多信息以支持3期PolarisDMD试验的设计，并展示Edasalonexent的长期安全性。除了累计超过100年患者暴露史中显示出的良好耐受性，Edasalonexent还显示出既能保护肌肉功能，又对心脏有益处。杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗选择有限，我们的目标是使Edasalonexent成为一个新的治疗手段”。

对比之前2期MoveDMD试验招募患者，对3期PolarisDMD试验招募患者基线特征进行分析，发现这2项试验中的患者有相似的基线特征。3期PolarisDMD试验和第2期MoveDMD试验均招募4到7岁（最大不超过8岁），在前6个月没有使用类固醇，任意突变类型的男孩患者。这2项试验在基线年龄，北极星动态评估（NSAA）分数和时间性功能检测值（站立时间，4节台阶攀爬和10米走路或奔跑）上没有显著差别。这些研究结果支持3期的研究假设。

Catabasis公司还分享了MoveDMD试验和开放扩展试验的长期安全性和耐受性数据。Edasalonexent与年龄-正常生长相关，对骨质健康没有消极影响。并且因为它不影响糖皮质激素受体，所以患病男孩都肾上腺功能均正常。在为期150周使用Edasalonexent的疗程中，患者没有肾上腺功能不全的证据，也没有皮质醇或促肾上腺皮质素水平上明显临床改变。此外，在DMD的mdx小鼠模型试验中，Edasalonexent可保护骨长度和骨密度。在超过100年的累计接触患者中，Edasalonexent展现出非常好的耐受性，没有发生严重的不良事件，也没有与高剂量类固醇相关的不良反应。在2期MoveDMD试验和正在进行的3期PolarisDMD试验中， 97% 的4到7岁DMD男孩能正常吞咽试验软胶囊。没有一个因为吃药负担而停止试验。这说明Edasalonexent可以被DMD患者广泛接受，也证明了Edasalonexent的长期安全性和耐受性。

关于Edasalonexent(CAT-1004)

Edasalonexent(CAT-1004)是一款抑制NF-kB的研究性口服小分子药物，是治疗DMD的潜在基础药物, 不论患者为何种基因突变。在DMD这病症中，抗肌萎缩蛋白的缺失导致了NF-kB的慢性活性。这是导致骨骼肌和心肌疾病进展的关键驱动因素。在我们正在进行的全球3期PolarisDMD试验中，正在评估Edasalonexent的疗效和安全性，为药品注册做准备。患者也在GalaxyDMD开放扩展试验中服用Edasalonexent。在我们的2期MoveDMD试验和开放扩展试验中，对比控制期的变化率，我们发现Edasalonexent可以保护肌肉功能，可持续地减缓疾病进程，有效改善肌肉炎症。FDA已授予其孤儿药资格认证，快速通道和儿科罕见病资格认证。欧盟委员会已授予Edasalonexent治疗DMD孤儿药资格认证。