近日，美国食品和药物管理局批准Crystvita（burosumab twza）注射治疗2岁及以上肿瘤性骨软化症（tumor-induced osteomalacia，TIO）患者，这是一种罕见疾病，其特征是肿瘤发展所导致骨骼变弱和软化。与TIO相关的肿瘤释放一种肽激素样物质，称为成纤维细胞生长因子23（FGF23），可降低磷酸盐水平。

“对TIO的治疗主要集中在识别和清除导致疾病的肿瘤。然而，当这不可能时，Crysvita可以帮助增加血液中磷酸盐的含量，”FDA药物评价和研究中心普通内分泌学部代理主任Theresa E.Kehoe博士说，“作为FDA批准的首款治疗这种衰弱性疾病的疗法，是为患有无法发现或无法切除肿瘤患者提供治疗选择的重要一步。”

FGF23调节磷酸盐的水平，磷酸盐是一种电解质，在维持骨骼、细胞产生能量和神经功能方面发挥重要作用。当体内磷酸盐不足时，骨骼开始软化和弱化，导致骨软化（骨骼明显软化）。

Crystvita的安全性和有效性已在两项研究中进行了评估，这两项研究共招募27名成人TIO患者。患者每四周接受一次Crysvita。在第一项研究中，半数患者在第24周达到正常磷酸盐水平，并在第144周保持正常或接近正常磷酸盐水平。在第二项研究中，69%的受试者在第24周达到正常磷酸盐水平，在第88周保持正常或接近正常磷酸盐水平。在第一项研究中，患者的骨扫描结果也表明，与骨软化有关的骨损伤愈合。

服用Crysvita的患者有出现过敏反应，如皮疹和麻疹。如果出现严重的过敏反应，患者应停止服用Crysvita，并与医疗人员讨论进一步的治疗。此外，高于正常水平的磷可能会增加肾钙质沉着症的风险（一种当过多的钙沉积在肾脏时发生的疾病）。

在服用Crysvita的成人患者中，最常见的副作用是牙脓肿（感染）、肌肉痉挛、头晕、便秘、注射部位反应、皮疹和头痛。

口服磷酸盐或活性维生素D的患者、血清磷酸盐水平在其年龄正常范围内或以上的患者、严重肾功能损害或终末期肾病患者不应服用Crysvita。

Crystvita还被FDA批准用于治疗成人和6个月及以上儿童X连锁低磷酸盐血症，该病会导致血液中磷酸盐含量低，从而导致儿童和青少年骨骼生长发育受损。FDA批准的是Ultragenyx公司的Crysvita。

外文：FDA Approves First Therapy for Rare Disease that Causes Low Phosphate Blood Levels, Bone Softening