肌萎缩性侧索硬化症协会（简称ASL协会）和“我是渐冻人”组织前不久宣布，已向生物技术公司BrainStorm细胞治疗提供合计50万美元的资助，以支持一项ALS（amyotrophic lateral sclerosis）生物标志物物研究。这笔资金将用于从参加BrainStorm正在进行的NurOwn®治疗的三期临床试验的患者中收集的数据和样本中获取信息，以进一步了解与ALS患者治疗反应相关的关键生物标志物。

这项研究旨在评估NurOwn与其在大脑和脊髓中的靶标的相互作用，并探索可能与药物治疗反应相关的生物标志物的变化。生物标志物是指体内随时间变化的可测量物质，常与疾病进程或治疗反应相关(如胆固醇或血压)，。这项研究如果成功，将有助于证实NurOwn治疗ALS的效果与预期一致，并帮助我们对ALS生物标志物有更深入的了解。

ALS协会主席兼首席执行官Calaneet Balas表示:“这项对BrainStorm的资助，标志着我们在弄清NurOwn在人体中的作用机制方面迈出了重要的一步。这项研究对我们识别和验证ALS生物标志物也很重要。我们希望NurOwn最终被证明在治疗ALS方面是有效的，我们已经准备好支持BrainStorm为NurOwn申请生物制剂许可证的计划。”

 “我是渐冻人”组织的首席执行官Danielle Carnival表示:“我们需要采取紧急行动，努力为渐冻人提供治疗和治愈的方法。这项生物标志物的研究将帮助我们更快地理解NurOwn的有效性，同时可能为其他潜在治疗方法提供线索。对ALS的研究正处于寻求治疗方案的关键时刻，我们将一起竭尽所能，为患者带来新的答案和新的希望。”

这项资助BrainStorm的联合资金中的40万美元来自ALS协会，10万美元来自“我是渐冻人”组织。作为协议的一部分，Brainstorm公司同意与ALS群体共享数据和样本，以便研究结果能够得到独立验证，并推进其他ALS研究。

BrainStorm的首席执行官Chaim Lebovits表示:“我们衷心感谢来自ALS协会和“我是渐冻人”组织的认可和慷慨的支持。我们很高兴通过这项研究来进一步加强三方之间业已稳固的合作关系。这项重要的研究涉及到最大和最有力的CSF生物标志物搜集的临床试验。这项研究产生的数据将增进我们对NurOwn®疗法如何影响肌萎缩性侧索硬化症进展的理解，并可能明确最能从这种疗法中获益的患者类型。我们也希望这项研究能让整个ALS科学界受益，因为我们共同朝着满足迫切治疗需求这一共同目标迈进。”

关于NurOwn®

NurOwn®(自体MSC-NTF)细胞是一种有前景的研究治疗方法，可以靶向神经退行性疾病中重要的疾病通路。MSC-NTF细胞由在体外扩增和分化的自体骨髓间充质干细胞(MSCs)产生。在一种诱导细胞分泌高水平神经营养因子的专利的条件下，MSC被转化为MSC-NTF细胞。自体MSC-NTF细胞可以有效地将多种NTFs和免疫调节细胞因子直接传递到损伤部位，起到预期的生物学效果，最终减缓或稳定疾病进展。BrainStorm公司已经完成一项自体MSC-NTF细胞治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的关键3期试验的招募。BrainStorm最近还获得了美国FDA的批准开始其进展性MS的二期开放标签多中心试验，该试验已在2019年3月开始招募。

关于肌萎缩性侧索硬化症

肌萎缩性侧索硬化症是一种攻击体内控制运动的细胞的疾病。该疾病使大脑与肌肉停止交流，随着时间的推移加重瘫痪。最终，ALS患者会像困在自己的身体里面，无法进食、呼吸或独立行动。但是，他们的思维却能经常保持清醒。

外文：The ALS Association, I AM ALS Award BrainStorm Cell Therapeutics $500,000 for ALS Biomarker Study