Complexa公司前不久宣布已完成FIRSTx研究的患者招募，这是一项评估公司主要候选产品CXA-10治疗原发性局灶节段性肾小球硬化 (primary focal segmental glomerulosclerosis，FSGS)安全性和有效性的2期临床试验。CXA-10，也被称为硝化脂肪酸 (NFAs) ，是第一种被开发用于治疗与纤维化和炎症相关的疾病的新型口服化合物。最初90天的给药阶段的结果预计将在2020年下半年公布，开放标签扩展研究将继续至2021年。

Complexa首席医疗官、医学博士Theodore (Theo) Danoff说: “完成FIRSTx试验的患者招募是Complexa和肾脏研究网络的一个重要里程碑。且该试验超过预期招募目标，还包括了青少年，这都强调出对这种罕见而严重的肾病的新治疗选择的必要性。我们相信CXA-10有潜力成为FSGS患者的一种有前途的治疗方法，可以解决潜在的代谢、炎症和纤维化驱动因素。我们感谢患者、临床试验研究中心、密歇根大学、肾脏研究网络和协调中心的所有努力，尤其是Covid-19疫情期间。”

FIRSTx是一项多中心、随机、开放标签的二期临床试验，评估口服CXA-10治疗13岁及以上初治免疫抑制且经活检证实的原发性FSGS患者的安全性和有效性。患者随机接受CXA-10两个剂量滴定方案中的一种，为期三个月，符合者有资格进入270天开放标签扩展研究。通过Complexa、肾脏研究网络、密歇根大学数据协调中心和肾治愈国际组织的创新合作，FIRSTx正在美国24个临床研究中心进行。

FIRSTx的主要疗效终点是从基线到第90天24小时蛋白与肌酐的比率的下降。其他终点包括肾病综合征 (一种严重的肾脏疾病)、肾功能(基于估计的肾小球滤过率)和患者报告的结果。

关于局灶节段性肾小球硬化 (FSGS)

FSGS是一种攻击肾脏过滤单元(肾小球)，引起严重的 “蛋白质溢出” 和组织瘢痕，导致永久性肾脏损害，甚至需要透析的肾衰竭疾病。在美国，有10万多人患有FSGS，每年约有7000例新确诊病例。FSGS成年发病比儿童期发病更常见，并且常见于45岁或以上成人。FSGS在非裔美国人和亚洲人后裔中最常见。最常见的症状是尿中蛋白(蛋白尿)和四肢肿胀(水肿)。

根据疾病的病因，FSGS可分为原发性和继发性。原发性FSGS的发生原因不明，通常与肾病综合征有关，而继发性FSGS是由其他疾病引起的。FSGS是进行性的，在肾脏引起瘢痕(纤维化)，导致肾衰竭。治疗后尿液中蛋白质含量的减少表明肾功能有所改善。

关于CXA-10

CXA-10是一种口服硝化脂肪酸 (NFA)，它可以影响纤维化和炎症途径。CXA-10通过关键的修复、代谢和炎症途径发挥作用，包括上调Nrf2通路和抑制核因子-kappa B。此外，CXA-10增加热休克蛋白的表达，这些蛋白在细胞应激时起伴侣作用。在6个一期临床试验中，CXA-10在100多名受试者中证实了其靶向作用，并证明是可耐受和安全的。重要的是，CXA-10已经显示出对药理作用的相关生物标志物的影响，以及对疾病相关炎症和纤维化的关键生物标志物的抑制作用。

外文：Complexa Completes Patient Enrollment in Phase 2 FIRSTx Trial Evaluating CXA-10 in Focal Segmental Glomerulosclerosis, a Rare and Severe Form of Kidney Disease