Cancer Prevention制药公司（CPP）是一家开发癌症及其他疾病预防新疗法的私营生物技术公司，该公司宣布已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份新药申请（NDA），以寻求加速批准CPP-1X/sul用于治疗家族性腺瘤性息肉病（familial adenomatous polyposis，FAP）成年患者。

FAP是一种罕见的遗传病，如不治疗，几乎所有患者都将罹患结直肠癌。CPP-1X/sul的临床开发旨在将这种固定剂量组合确立为专门针对FAP患者的药物预防方法。

CPP首席执行官Jeff Jacob说：“CPP-1X/sul是我们的主要候选药物，其NDA的提交对FAP患者及其亲属来说是一个重要的里程碑。对于大多数FAP患者来说，当前可用的医疗手段包括终身监测和外科手术。如果获得批准，CPP-1X/sul可以为许多患者提供替代方案，从而显着改善他们的生活质量。”

加速批准资格使FDA可以根据可预测临床长期获益的中间或替代终点，批准用于严重或致命疾病的药物。FDA在这一资格主要关注疾病的严重程度、罕见程度以及缺乏有效治疗方法等因素，经常会授予给癌症治疗药物。

此外，CPP-1X/sul还获得了FDA的孤儿药资格认定。该资格认证的好处包括享有药物批准后七年的市场独占权，并可享受各种临床试验费用的税收抵免。

CPP最近还向欧盟（EU）提交了针对CPP-1X/sul的上市许可申请（MAA），用于相同的适应症。在获得欧洲药品管理局孤儿药品委员会的肯定意见之后，该药物获得了FAP孤儿药资格认定。

关于CPP-1X/SUL

CPP-1X/sul是CPP-1X（依氟鸟氨酸）和舒林酸（CPP-1X/sul）的组合。在一项针对大肠息肉患者的临床试验中，与安慰剂相比，CPP-1X/sul组合可预防超过90%的后续散发性腺瘤。基于其与FAP的密切生物学相似性，一项3期关键性临床试验将该组合与每种药物（CPP FAP-310）进行了比较。

“经过长达四年的治疗，这种组合似乎能大大的延迟对结肠、直肠或储袋进行大手术的需要。我们希望这种新药方案能够在接受大肠手术的FAP患者治疗中作为辅助手段使用”，CPP首席医学官Alfred Cohen博士说。

CPP FAP-310试验在美国、加拿大和欧洲的17个研究机构招募了171名FAP患者。这是有史以来在FAP患者中进行的最大规模前瞻性对照研究，治疗期长达48个月，比任何其他临床试验时间都要长很多。该研究旨在确定CPP-1X/sul作为单一药物，在延迟任何FAP相关事件的首次发生时间上是否优于舒林酸或依氟鸟氨酸，例如手术切除结肠、直肠、储袋、十二指肠和/或高危腺瘤。该试验设计包含具有不同的上、下消化道疾病表现的FAP患者。CPP-1X/sul在总体人群中未表现出优于单一药物的统计学效果。然而，对数据的进一步分析显示出该药物在上、下消化道的关键差异作用。聚焦于下消化道（结肠完整、直肠保留或储袋患者）的数据显示，CPP-1X/sul与两种单一药物相比能够延迟下消化道手术至少四年（p≤0.02）。此外，该组合的安全性与该组合中的单一药物的已知安全性没有显着差异。

外文：Cancer Prevention Pharmaceuticals Submits New Drug Application to the FDA for CPP-1X/sul for Treatment of Familial Adenomatous Polyposis