Viltolarsen是一种外显子跳跃疗法，目前正在美国食品药品监督管理局（FDA）加速审批资格下接受审评，Viltolarsen用于治疗可接受外显子53跳跃疗法的杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy ，DMD）患者。

日本新药株式会社的全资子公司NS制药公司前不久宣布，《美国医学会杂志:神经病学分册》已经发表了viltolarsen临床试验的结果。viltolarsen是一种用于治疗适用外显子53跳跃疗法的DMD患者的临床开发药物，目前正在接受评估。

匹兹堡大学医学院的医学博士、首席研究作者Paula Clemens说：“在这项研究中，所有使用viltolarsen的患者在治疗后都拥有更多的抗肌萎缩蛋白，88％的患者获得的抗肌萎缩蛋白水平高于3％。这些增长见于年仅四岁，且治疗时间仅为六个月及以下的患者中。这彰显了这项研究的突破性。”

这项分为2个阶段，探究药物剂量的研究，共招募了16名4-10岁的可接受外显子跳跃53疗法的DMD患者。参试者随机给药两种剂量的viltolarsen (40 mg/kg/wk和80mg/kg/wk)，为期20至24周。研究结果表明，viltolarsen治疗与平均抗肌萎缩蛋白表达的显著增加相关(40 mg/kg/wk: p<0.001;80 mg/kg/wk: p = 0.012)。40 mg/kg/wk组和80 mg/kg/wk组在试验前的抗萎缩蛋白平均基线水平为0.3%和0.6%。相比之下，试验后抗肌萎缩蛋白的平均水平分别为5.7%和5.9%。16名患者中有14名(88%)的抗肌萎缩蛋白水平超过3%。

多个患者治疗中出现的最常见紧急不良事件有：感冒，咳嗽，鼻塞，瘀青，关节疼痛，腹泻和呕吐，研究中并未观察到严重不良事件。

“我们认为DMD破坏性影响的唯一潜在原因是缺乏功能性抗肌萎缩蛋白，”芝加哥Ann & Robert H. Lurie儿童医院的研究作者和研究员Vamshi Rao医学博士说，“作为一名专门治疗DMD的儿科神经学家，我对在这项研究中观察到的抗肌萎缩蛋白增加，以及viltolarsen在解决DMD根本原因上显现出 的巨大潜力感到兴奋。”

“这是首批对DMD的外显子跳跃疗法进行的研究之一，用于收集有关抗肌萎缩蛋白的主要生物标志物的严格数据。”该研究的作者，宾汉姆顿大学的副院长兼药学教授Eric Hoffman博士说，“多年来，我一直在协助viltolarsen的开发，而且进行了数十年的DMD遗传学和基因组学研究，我对这项研究的结果以及对DMD患者的家庭的帮助倍感欣慰。”

viltolarsen尚未在美国获得批准，其新药申请最近已获得FDA的优先审评资格，预计将于2020年第三季度执行。2020年3月，日本批准viltolarsen用于治疗适用外显子53跳跃疗法的DMD患者。 

“我们致力于viltolarsen的开发以及为DMD患者及其家庭提供更健康的未来。”日本NS制药总裁田中津久雄表示。“基于先前的结果，我们相信，viltolarsen一旦被批准，将会成为DMD患者和医疗保健机构的一个重要的治疗新选择。”

NS制药在验证性3期RACER 53试验中继续评估viltolarsen的安全性和有效性。该研究于2019年10月启动，目前正在招募患者中。此3期试验旨在确认在加速批准途径下提交的临床结果。

关于杜氏肌营养不良症（DMD）

DMD是一种多发于男性的进行性肌营养不良疾病。该疾病会引起骨骼肌、心肌和呼吸肌的进行性衰弱及丧失。其早期症状可能包括坐、站或行走能力的下降，且进行性的活动能力丧失，到了青春期，DMD患者可能需要借助轮椅。心肌和呼吸肌问题始于青少年期，并将导致严重的危及生命的并发症。

关于Viltolarsen

viltolarsen在美国获得儿科罕见病、孤儿药、以及快速通道资格认证。FDA授予viltolarsen新药申请优先审评资格，预计将于2020年第三季度执行。2020年3月，日本批准viltolarsen用于治疗适合外显子53跳跃疗法的DMD患者。在日本获得批准之前，该药已经取得了SAKIGAKE认证，孤儿药资格认证以及有条件提前批准系统认证。

外文：http://www.nspharma.com/pdf/news_release/press_release_NSP20200526.pdf