· Arimoclomol显示了出显著且具有临床意义，剂量依赖性的肝脏和脾脏缩小

· 数据支持了Orphazyme公司进行戈谢病关键性阶段临床研究的目标

CytRx公司是一家专门从事肿瘤和神经退行性疾病的生物制药研发公司，该公司前不久宣布，Orphayzme公司公布了arimoclomol治疗戈谢病（Gaucher disease）的二期剂量试验的主要结果。数据显示arimoclomol对某些与疾病相关的临床次要终点(如肝和脾的大小)有剂量依赖效应。此外，数据表明，在脑脊液(CSF)中发现了持续水平的arimoclomol，进一步证明了arimoclomol有能力穿过脑血屏障。

Orphazyme报告说，尽管未达到统计学意义(p=0.4)，但arimoclomol的所有剂量与安慰剂相比，从基线到6个月(主要终点)，血清壳三糖苷酶活性的相对降低范围为-12%至- 29%。以及，与安慰剂相比，观察到有统计学意义和临床意义的剂量依赖的肝脏缩小-15%到-20% (剂量趋势分析p<0.05)。此外，观察到相对于安慰剂，具有临床意义的剂量依赖性的脾脏缩小在-5%到-21%, 尽管由于样本量小，未达到统计学意义(剂量趋势分析p<0.10)，该公司表示，他们对三个根据体重调整的剂量的开放标签的二期试验扩展研究正在进行中，而且他们将继续评估临床结果，监测安全性，并进一步探索相关生物标记物。

Orphazyme的一位代表说:“这项探索性研究的数据显示，arimoclomol早在6个月的时候就对肝脏和脾脏大小产生了明显的剂量相关性的效应，我们对此感到非常鼓舞。尽管现有药物对戈谢病的某些方面进行了良好的管理，但这些药物并不容易跨越血脑屏障，因此迫切需要新产品来解决该疾病的神经衰弱症状。可以通过口服给药，可以通过血脑屏障的能力，以及我们收集的整体证据，都让我们对arimoclomol在解决戈谢病和一系列其它神经退行性孤儿病未满足需求方面的潜力感到鼓舞。”

Orphazyme宣布将继续进行戈谢病关键阶段的临床开发，并计划与戈谢病专家和监管机构讨论这些数据，以及开放标签扩展研究的结果。

“arimoclomol治疗戈谢病的临床数据, 结合此前Orphayzme公司宣布的arimoclomol治疗C型尼曼匹克症(NPC)的关键试验结果，都是非常令人鼓舞的。因为这些溶酶体贮积和神经退行性疾病有非常大的未满足的需求,“CytRx公司董事长兼首席执行官Steven a . Kriegsman说道。

Orphazyme公司最近向美国联邦药品管理局递交了一份arimoclomol用于NPC的滚动的新药申请(NDA)，并计划在今年下半年向欧洲提交上市许可申请(MAA)。

关于戈谢病

戈谢病是一种罕见的遗传性代谢性疾病，它会导致某些含糖脂肪异常地积聚在细胞的溶酶体中，尤其是在血液系统和神经细胞内，从而影响大脑、骨髓、脾脏和肝脏等器官。戈谢病可出现在任何年龄段，典型的全身症状包括肝脏和/或脾脏异常增大，以及循环红细胞和血小板水平低。这些全身症状可以通过现有的酶替代疗法(ERT)和底物还原疗法(SRT)来治疗。这些神经系统症状虽然是异质性的，但可能包括肌肉僵硬、运动障碍、癫痫、认知障碍和视力问题，而且由于这些药物无法通过血脑屏障(BBB)，这些症状得不到治疗。戈谢病是最常见的溶酶体贮积病(LSD)，据估计发病率为1/4万至1/6万，在美国和欧洲总计约有1.5万人患病。

外文：CytRx Corporation Highlights Orphazyme’s Announcement of its Phase 2 Study Results with Arimoclomol in Gaucher Disease