Insmed 公司是一家致力于改变严重和罕见疾病患者的生活的全球生物制药公司，该公司前不久宣布，欧洲药品管理局人类用药委员会（CHMP）通过一项肯定意见，建议批准ARIKAYCE脂质体590mg雾化剂分散液治疗由鸟分枝杆菌复合体（MAC）引起的非结核分枝杆菌（NTM）肺部感染且没有囊性纤维化的成人患者，该病的治疗选择很有限。应遵循有关抗菌剂适当使用的官方指导。

欧盟委员会（EC）将审查CHMP意见，预计在2020年下半年作出最终决定。

“来自CHMP的肯定意见标志着我们在改变全世界MAC肺病管理方式的旅程中迈出了重要一步。”Insmed主席兼首席执行官will lewis说，“如果得到欧盟委员会的批准，ARIKAYCE将成为欧盟和美国针对这种慢性、使人衰弱疾病患者的首个治疗方法。我们期待着尽快将ARIKAYCE带给欧洲合适的患者。”

CHMP的意见基于3期转化研究的结果，该研究表明，与单用MDR治疗相比，每天一次ARIKAYCE与多药方案（MDR）联合使用，可提高MAC引起的难治性NTM肺病患者的痰培养转化率。

德国莱布尼茨肺中心博斯特尔研究中心医疗诊所临床传染病的医学主任Christoph Lange博士说：“CHMP的肯定意见强调了ARIKAYCE在治疗MAC肺病方面的潜在益处，这些患者在欧洲缺乏经批准的治疗方法的情况下，特别难以治疗并继续遭受痛苦。如3期转化研究所示，ARIKAYCE有可能提高对护理标准无反应的MAC肺病患者的培养转化率，这是该病治疗前景中的一个重要里程碑。”

在美国，ARIKAYCE（通用名为阿米卡星脂质体吸入混悬液）是首个也是唯一一个被批准的治疗成人患者MAC肺部疾病的治疗方法，作为联合抗菌药物治疗方案的一部分，该病成人患者只有有限的治疗选择或无选择。Insmed还向日本提交了一份ARIKAYCE新药申请，用于治疗MAC引起的NTM肺部疾病，这些患者对先前的治疗没有充分反应。2020年7月发布的新的国际治疗指南建议，将ARIKAYCE与多药方案联合应用于治疗至少6个月仍未通过标准治疗的MAC肺病患者。

ARIKAYCE之前在欧盟获得了治疗NTM肺部感染的孤儿药资格认定。

关于MAC肺部

鸟分枝杆菌复合体（MAC）肺病是一种罕见的严重疾病，可显著增加发病率和死亡率。MAC肺病患者会经历一系列症状，这些症状通常会随着时间的推移而恶化，包括慢性咳嗽、呼吸困难、疲劳、发烧、体重减轻和胸痛。在某些情况下，MAC肺病会对肺部造成严重的，永久性的损害，甚至会致命。MAC肺病是一个新出现的公共卫生问题，在世界范围内存在大量未满足需求。

原文标题：Insmed Receives Positive CHMP Opinion for ARIKAYCE Liposomal 590 mg Nebuliser Dispersion for the Treatment of NTM Lung Infections Caused by MAC in Non-CF Patients with Limited Treatment Options