到目前为止，这项随机、安慰剂对照试验（NCT04166552）招募了两名患者（该试验计划招募36名），并启动了澳大利亚、新西兰和美国30个研究中心中的6个。这项试验仍在继续招募患者，有关试验中心的位置及联系方式等更多信息可参考此网页：
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04166552#contacts
除其他标准外（1. 美国风湿病学会/欧洲风湿病联盟2013年弥漫性系统性硬化症（dcSSc）确诊标准；2. 从第一次非雷诺现象开始，患病时间达到6年，总mRSS评分大于等于15分；3. 受试者和伴侣采取有效避孕措施），符合入组条件的dcSSc患者必须是18-70岁的成年人，他们在进行入组筛查之前的三个月内未接受新的或增加剂量的免疫抑制剂治疗。
“缺乏被批准的用于系统性硬化症治疗的方案是一种迫切的医疗需求，当前全球新冠大流行，招募和筛选符合受试条件的患者以进行研究受到当地法规的限制，即使处于这样前所未有的困难时期，我们也很高兴为系统性硬化症患者提供一种新的，有希望的治疗方法的临床试验。”EHP公司首席医疗官Joachim Schupp在新闻发布会上说：“我们对EHP-101的2期研究的启动代表了我们主要候选药物临床开发的重要里程碑。”
受试者将被随机分配至低剂量或高剂量的EHP-101组或安慰剂组，均在84天内每天口服一次或两次药物。该试验的主要结局指标是随访28天结束时出现治疗不良反应的发生率和严重程度。除了安全性评估之外，该研究还将评估EHP-101的初步功效和药代动力学（定量研究一种药物在生物体内吸收、分布、代谢和排泄的规律）。
EHP公司预计在明年年初取得初步结果，并计划在2021年中期完成该项临床试验研究。
EHP-101中的活性成分称为VCE-004.8，这是一种合成的大麻二醇衍生的分子，没有精神活性。美国药物管制局和加拿大受控物质管理局最近都批准了VCE-004.8的使用，这意味着两个机构均不将该化合物视为受控物质。
研究表明，大麻二醇可通过体内的内源性大麻素受体调节神经细胞的活动，从而减轻疼痛和炎症。通过激活多种抗炎途径，EHP-101被认为具有比其他大麻二醇衍生产品更强的治疗效果。这是通过激活2型大麻素受体和过氧化物酶体增殖物激活的受体γ，并靶向低氧诱导因子途径实现的，该途径与纤维化疾病，如硬皮病有关。
美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局都已授予EHP-101孤儿药地位，用于治疗系统性硬皮病。FDA还授予了相同适应症的快速通道称号。这些称号提供了许多财务和行政惠利，以帮助将此候选治疗药物推向市场。
EHP公司还准备在今年晚些时候开始EHP-101的另一项2期研究，以治疗多发性硬化症。
翻译：程晓波
校对：郑嫒
