2020年8月10日，马萨诸塞州沃尔瑟姆市–生物技术公司Dyne Therapeutics是一家致力于为患有严重肌肉疾病的患者开发能改变生命的疗法的生物技术公司，8月10日宣布完成新一轮战略融资，金额高达 1.15 亿美元，融资由 Vida Ventures 和 Surveyor Capital 领投，Wellington Management Company 和 Franklin Templeton 等跟投。

该公司正在利用其专有的 FORCE™ 平台开发下一代寡核苷酸疗法，FORCE™ 平台以 TFR-1 受体为靶点（TFR-1 受体在肌肉细胞表面高度表达），通过将抗体与治疗严重肌肉疾病的寡核苷酸连接来设计治疗分子，特异性抗体通过与受体结合，将寡核苷酸带到疾病部位并进入到肌肉细胞中，寡核苷酸将会与致病性 RNA 结合，破坏蛋白质的翻译过程，分解致病性 RNA，从而恢复肌肉健康。

Dyne总裁兼首席执行官Joshua Brumm表示：“我们非常高兴获得杰出的新老投资者的大力支持，他们与Dyne公司团队建立世界领先的肌肉疾病公司的愿景相同。” “重要的是，这笔资金使我们能够利用FORCE平台并推进新型寡核苷酸治疗产品线，以改变患有严重肌肉疾病的人的生活。”

Dyne公司药物研发管线

这笔资金加速了Dyne公司肌肉疾病治疗渠道的开发，包括其在1型强直性肌营养不良症（DM1），杜兴氏肌营养不良症（DMD）和面肩肱型肌营养不良症（FSHD）方面的领先计划，以及其他适应症，包括心脏和代谢肌肉疾病。

Vida Ventures联合创始人兼董事总经理Stefan Vitorovic说：“Dyne的FORCE平台有可能为患有肌肉疾病的患者带来治疗方法。我们很高兴能与 Dyne 及其一流的团队合作，为公司推进其项目和追求其伟大的愿景而努力。”

关于面肩肱型肌营养不良症（FSHD）

面肩肱型肌营养不良症（FSHD）是一种遗传性肌肉疾病，由于 DUX4 基因在肌肉组织中异常表达引发，主要特征是进行性骨骼肌功能丧失。FSHD 候选药由专有抗体、偶联和反义寡核苷酸组成，通过减少 DUX4 基因的表达来恢复肌肉正常功能。

FSHD是一种罕见疾病，估计在美国影响16,000至38,000人，在欧洲影响约35,000人FSHD由DUX4基因在肌肉组织中异常表达引起，导致肌肉死亡并用脂肪代替。

Dyne公司的FSHD计划候选药物由与Dyne接头偶联的ASO专有抗体组成，该抗体旨在通过减少肌肉组织中DUX4的表达来解决FSHD的遗传基础。Dyne公司与比利时蒙斯大学达成了一项协议，该协议使Dyne拥有专有的知识产权来针对FSHD的遗传原因，并补充了Dyne公司自己的专有平台，可将其精确递送到肌肉细胞中。

关于Dyne Therapeutics公司

Dyne Therapeutics正在建立一家领先的肌肉疾病公司，致力于开发针对遗传驱动疾病患者的创新性生命转化疗法。该公司利用其专有的FORCE™平台克服了寡核苷酸治疗候选药物对肌肉组织输送的当前限制。Dyne正在开发一系列广泛的肌肉疾病疗法，包括1型强直性肌营养不良症（DM1），杜兴氏肌营养不良症（DMD）和面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的计划。