Biohaven 制药公司前不久宣布，HEALEY ALS 平台试验招募到首批患者，该试验旨在评估包括Verdiperstat 在内的 3 种 ALS 治疗药物的疗效。Verdiperstat 是Biohaven 公司正在开发的用于治疗包括 ALS 和多系统萎缩症在内的神经退行性疾病的 MPO 选择性抑制剂。

美国肌萎缩性脊髓侧索硬化症协会总裁兼首席执行官、Biohaven副总裁兼Verdiperstat研发负责人Calaneet Balas博士表示:“Biohaven继续推进其跨越多种中枢神经系统疾病的新产品线，我们非常高兴试验招募到首位ALS患者接受 Verdiperstat 治疗。ALS 给患者及其家人带来巨大的负担，因此急需更有效的治疗，我们必须快速有效地研究有前途的新疗法，如针对脑部炎症的verdiperstat。HEALEY ALS 平台试验为我们提供了研究条件，以确定 Verdiperstat是否有治疗 ALS 的潜力。”

HEALEY ALS 平台试验是 ALS 药物开发领域的重大创新，旨在加速发现有效的新疗法。HEALEY ALS 平台试验由 HEALEY 中心的 ALS 专家与东北 ALS 联盟临床试验网络合作，在 50 多个站点进行。与传统的一次只评估一种药物的试验不同，平台试验为正在进行的多种在研药物的并行研究创造了基础设施，从而使资源和效率最大化。

HEALEY 中心主任、麻省总医院神经学主任Merit Cudkowicz博士评论道：“我为我们的合作者感到骄傲，也感谢这个勇敢的社群的支持。此时此刻，我们非常激动，并感谢所有相关团队提出的宝贵意见和给予的支持。”

HEALEY ALS 平台试验将在约160名成年 ALS 患者（受试者）中进行每种治疗方法的研究。受试者将按3∶1的比例被随机分配，每天2次口服 Verdiperstat 600mg或安慰剂治疗24周。这项研究的主要疗效终点将根据ALS功能评估量表(ALSFRS-R)进行评估，测量从基线到第24周中患者疾病严重程度的变化。次要终点包括呼吸功能、肌力和生存率的变化。

ALS 协会主席兼首席执行官Calaneet Balas说，“通过同时测试多种药物，这个平台试验将极大地加快我们为 ALS 患者寻找有效疗法的速度。ALS 协会很荣幸能够承担这项工作，我们也很感谢 HEALEY 中心的领导。”

ALS 是一种进行性危及生命的罕见神经肌肉疾病，在美国约有3万人受到该病困扰。该病的特征是大脑、脑干和脊髓中运动神经元丧失，从而导致进行性肌肉无力和说话、吞咽，以及呼吸困难。目前，ALS 的治疗方法有限，无法治愈。

关于Verdiperstat

Verdiperstat（BHV-3241）是 Biohaven 公司的一种在研的用于治疗神经退行性疾病的髓过氧化物酶（MPO）抑制剂。MPO 诱导的病理氧化应激和炎症导致了神经退行性疾病如ALS和多系统萎缩（MSA）的细胞损伤，Verdiperstat 可通过抑制 MPO 来保护神经元。Verdiperstat（BHV-3241）是 Biohaven 公司于2018年9月从阿斯利康公司（AstraZeneca）获得许可，其在阿斯利康的研发代码为 AZD3241。Biohaven 公司最近宣布完成M-STAR研究的招募，这是一项评估 Verdiperstat在MSA中的治疗安全性和有效性的3期临床试验。Verdiperstat 已经获得了美国 FDA 授予治疗MSA的孤儿药资格认证和快速通道资格，以及EMA授予的孤儿药资格认定。

外文： BIOHAVEN ANNOUNCES ENROLLMENT OF FIRST PATIENTS IN PIVOTAL HEALEY ALS PLATFORM TRIAL INCLUDING VERDIPERSTAT CONDUCTED BY HEALEY CENTER FOR ALS AT MASSACHUSETTS GENERAL HOSPITAL