4D Molecular公司（4DMT）是基于定向进化的精准引导AAV基因药物研发的临床阶段领先者，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予4D-310治疗法布雷病（Fabry disease）快速通道资格，法布雷病是一种由于α-半乳糖苷酶a（AGA）酶活性不足而引起的使人衰弱的溶酶体贮积病。4D-310是一种基因药物，使用由4DMT通过其专有的治疗载体进化平台发现的一种专利优化AAV外壳。

4DMT的联合创始人、董事长兼首席执行官David Kirn博士说：“我们很高兴FDA授予4D-310快速通道资格。尽管有酶替代疗法[ERT]，但法布雷患者目前仍存在大量未满足医疗需求。与正在开发的ERT和其他药物不同，4D-310在驱动高且稳定的血液浓度同时，还可以直接在病变靶组织（包括心脏、肾脏和血管）内驱动高水平的AGA酶表达。我们相信这种差异有可能使更广泛的法布雷病患者受益，包括那些严重心肌病的患者，这是这些患者死亡的主要原因。”

贝勒-斯科特&怀特研究所的主要研究者和4DMT溶酶体贮积病的高级临床顾问Raphael Schiffman博士说，“到目前为止，ERT对内皮细胞以外的关键组织中的酶缺乏矫正一直是个挑战。一种直接矫正底物积聚器官和组织中AGA缺乏的一次性疗法，可以更全面和持久地解决法布雷的疾病进程，尤其是心脏。”

FDA的快速通道资格旨在促进开发和加快药物审查，以治疗严重疾病和满足未满足医疗需求。一旦一种药物被授予快速通道资格，在整个药物开发和审查过程中， FDA和制药公司之间可尽早和频繁沟通。沟通的频率保证了问题和议题能得到迅速解决，通常会更快获批并使患者更早地使用到药物。

关于法布雷病

法布雷病是一种罕见的遗传性疾病，影响美国和欧盟的5万多人，导致人体无法产生一种名为AGA的酶，导致酰基鞘氨醇三己糖苷（Gb3）在包括心脏和肾脏在内的重要器官中蓄积。这种底物的积累会导致危及生命的心力衰竭、心律失常、血管阻塞和不同程度的肾功能不全。疾病的进展会导致生活质量的显著降低，以及与患者对支持性护理需求增加相关的巨大经济负担。

4D-310有望通过使用一种专利和优化的AAV载体来传递GLA基因的功能拷贝来治疗法布雷，从而在靶组织中产生AGA。4D-310中的专利载体设计可以高效、低剂量静脉注射递送到法布雷病关键受影响组织，包括心脏组织、肾脏和血管平滑肌组织。

外文：4D Molecular Therapeutics Receives FDA Fast Track Designation for 4D-310 Gene Therapy for Treatment of Fabry Disease