jCyte公司是一家致力于保护和恢复视网膜色素变性和其他视网膜变性疾病患者视力的生物技术公司，该公司前不久宣布，jCell在视网膜色素变性（retinitis pigmentosa ，RP）的2b期临床试验中取得了令人满意的结果，RP是一种遗传性视网膜疾病，与基因亚型无关。

jCell是RP的一流研究性治疗方法，已获得FDA再生医学高级疗法（RMAT）资格认定。除了RMAT，jCell还获得了FDA和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格认定。

2b期试验是一项多中心、随机的研究，评估玻璃体内注射jCell治疗成人RP的安全性和有效性。将最佳矫正视力（BCVA）介于20/80和20/800之间的RP患者随机分为治疗组和假手术组。治疗包括单次玻璃体内注射300万或600万人视网膜前体细胞（hRPC）。该研究评估了接受单次jCell注射的RP受试者与假治疗对照组的视觉功能和功能视力的变化。

2b期研究的主要终点是从基线检查到第12个月的最佳矫正视力（BCVA）的平均变化。次要终点包括低光移动性、对比敏感度、动态视野和视觉功能问卷。在一项事后探索性分析中，对符合以下标准的目标亚组患者的主要和次要终点进行了评估：1）研究眼具有可靠的固定（中心直径≥12°和/或稳定的中心固定）和2）研究眼的BCVA没有明显差于同眼（≤15个字母）。

2b期临床试验旨在了解更多关于jCell疗法在广泛的RP患者中的临床效果，以更好地理解三个关键研究变量:最佳jCell剂量、研究人群中临床试验终点的表现，以及在12个月的关键试验研究期内，单次jCell治疗可能实现最显著改善的RP患者群体。

2b期结果

共有84名患者被随机分组，其中74名符合按方案分析的标准。从基线检查到第12个月，假手术组（N=26）、3.0×106 hRPC（N=25）和6.0×106 hRPC（N=23）治疗组的BCVA平均变化分别为+2.81、+2.96和+7.43个字母。在目标亚组（n=37）的事后探索性分析中，假手术组（n=13）、3.0×106 hRPC（n=13）和6.0×106 hRPC（n=11）治疗组从基线检查到第12个月的BCVA平均变化分别为+1.85、-0.15和+16.27个字母（6.0×106 hRPC与假手术组相比p=0.003）。与对照组（假手术）相比，6.0×106 hRPC靶亚组在所有次要终点均观察到支持性改善，这进一步支持了该亚群的BCVA发现。不良事件一般是轻微和短暂的；3级高眼压患者3.0×106 hRPC组中有1例严重不良事件，经治疗后得到缓解，但在12个月的研究期间，在较高的600万细胞治疗组中，没有与研究治疗相关的严重不良事件或任何大于1级(轻度)的不良事件。

基于这些结果，该公司计划利用所产生的数据将jCell推进到关键性试验中，该试验支持jCell疗法在广泛的RP患者中的有效性和安全性。2b期研究还提供了对三个关键研究变量的基本认识，这三个变量对于优化即将到来的jCell关键试验的技术成功概率至关重要。

“目前还没有有效的治疗RP，一旦光感受器丢失，它们就不能再生。这项2b期研究令人满意的结果表明，jCell治疗RP患者可以显著减缓视力衰退，并改善现有光感受器的功能。jCell治疗的主要目标是在营养不良的光感受器可以被保护和重新激活的时候，通过干预疾病过程来保护和潜在地改善视力。”波士顿眼科顾问Anthony Joseph博士在ASRS会议上介绍了2b期的数据，他说：“我们很高兴能够根据这些令人满意的2b期结果，继续开发jCell的研究性治疗方法。”

关于视网膜色素变性

视网膜色素变性（RP）是一种罕见的遗传性疾病，它会逐渐破坏视网膜中的视杆和视锥光感受器。它经常在十几岁发病，许多患者在中年时失明。全世界估计有190万人患有这种疾病，其中包括美国约10万人，它是遗传性失明的主要原因。