Mirum Pharmaceuticals宣布已经向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了maralixibat的第一部分滚动新药申请（NDA），用于治疗Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒，预计在2021年第一季度完成NDA提交。同时还启动了其maralixibat的扩大使用项目（EAP），用于治疗一岁及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒症。

ALGS是一种罕见的遗传性疾病，表现为胆管异常狭窄、畸形和数量减少，从而导致胆汁在肝脏中蓄积，最终发展为进展性肝病。ALGS的发病率估计为1/3万。患者可能出现多器官系统受累，包括肝脏、心脏、肾脏和中枢神经系统。胆汁酸的蓄积使肝脏不能正常工作以消除血液中的废物，根据最近的报告，60%～75%的ALGS患者在成年前进行肝移植。ALGS中肝损害引起的症状可能包括黄疸、黄色瘤和瘙痒。ALGS患者的瘙痒症状程度较为严重，多在患儿三岁时出现。

Maralixibat是一种新型、口服试验药物，抑制顶端钠离子依赖性胆酸转运蛋白（apical sodium dependent bile acid transporter, ASBT），可增加随粪便排出的胆汁酸量，降低全身胆汁酸水平，从而减少胆汁酸相关的肝损害及其他影响和并发症。在名为ICONIC的2b期研究中，与安慰剂组相比，maralixibat治疗组患者的出现瘙痒程度显著降低，同时胆汁酸和黄色瘤均减少。

Mirum公司总裁兼首席执行官Chris Peetz先生表示：“我们很高兴能启动maralixibat的滚动NDA提交，这使我们离maralixibat广泛用于ALGS患者的目标更近了一步。”