近年来，“99公益日”通常会成形成对某些罕见病患者群体境况的讨论，今年，庞贝病成为讨论的热点。

今年，庞贝病考生王唯佳引发舆论关注，尽管“坐着听半节课足以让他‘累得不行’”，但他还是以662分被南开大学录取。而最近，因为一篇题为《庞贝病家庭：一年100万，给孩子续上呼吸》的新闻报道，山东济宁李家宫村一家5个子女中3位身患庞贝病的故事再度引发关注。故事中，李家为了治疗掏空了积蓄，四弟李文峰病情最为严重，只能接受气管切开手术，让一根管子插入喉咙，代替他呼吸。

正因为庞贝病给病患带来了常人难以想象的苦痛，才让抗争庞贝病的患者与命运斗争的故事格外令人动容。不过，关注励志故事的背后，更要关注庞贝病患者所遭遇的困境——如何提高罕见病的确诊率，使患者及时得到治疗；如何推动罕见药品国产化，进而降低成本等都是摆在罕见病治疗上需要长远考虑的问题。

就当下而言，这些患者面临最直接的问题无疑是家庭收入无力承担定时定期的药费，一旦停药病情又会反复。尽管2017年 4月，特效药美而赞在获得国家食品药品监督管理局的审批通过后，进入国内市场，然而每瓶高达5000多元的价格，如果没有医保报销，依旧会让很多家庭难以承受。以王唯佳为例，据新京报报道，他每次需要用药20瓶，每瓶价格5480元，但王家积蓄甚少，王唯佳2019年4月起只能低剂量用药，每次输10瓶药。当庞贝病降临到李家3位子女的头上，可想而知，带给这个家庭的打击一定是灾难性的。

好消息是，一些地方已经行动起来，今年开始，湖南省和浙江省相继将美而赞纳入当地医保，但从全局上看，有些地方政策力度较大，有些地方还需要尽快补足短板。按照2019年2月山西省出台的《关于部分高额费用“罕见病”医疗保障问题的通知》，戈谢病、庞贝病用药纳入大病保险用药范围并支付50%，支付额计入年度最高限额；专项救助再为个人自付部分报销60%；医疗救助年度救助限额内不低于70%；支持和鼓励社会援助。这套医疗保障模式由大病保险兜底（50%），专项救助和医疗救助帮扶，社会力量救助补充组成，被学界称为“1+N”。对于庞贝病患者家庭来说，这无异于雪中送炭。

其特点在于，既考虑了患者群体的普遍性，也尊重高额药费类型罕见病的特殊性，具体实施过程中，上述两种病平均报销比例可达80%。对于很多家庭来说，80%的费用有了着落，在加上一些社会救助和家庭自付，就有能力应对罕见病带来的挑战。值得注意的是，山西还明确提出了“慈善社会帮扶”在罕见病保障政策中的特殊作用。这项以“多方共付”为核心的治疗理念，通过吸纳社会力量作为补充，既可以缓解医保压力，又能够最大程度保障患者的持续有效治疗。当然，罕见病需要多方共同应对，社会力量可以应急或是补充，但建立长效机制或许还是应该以政府为主体，回到以医保托底的轨道上来。从全省统筹的角度来看，各地可以进行充分交流，相互借鉴，进而结合实际考虑，做出对本省罕见病患者更有利的进行保障政策。

在社会和政府努力改善罕见病患者境遇之时，不意味个体是无能为力的，参与即行动，个体的公益善举展现着社会的温度，是将慈善积水成渊的可能。今天的9.9公益日也许是每个人思考“我能做些什么”的契机。