肢端肥大症是一种起病隐匿的慢性进展性内分泌疾病，95％以上的患者由分泌生长激素的垂体腺瘤所致。目前，我国肢端肥大症的诊疗现状不尽如人意，提高对该疾病的认知度极为重要。随着研究进展，肢端肥大症的诊治在近年有了不少突破，包括醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）（以下简称兰瑞肽ATG）等在内的药物治疗为患者带来了更多新的获益。

　　近期，本报特邀四川大学华西医院童南伟教授，介绍肢端肥大症在我国的诊疗现状，阐述多学科综合治疗尤其是药物治疗对该疾病的重要意义，对于兰瑞肽ATG的临床优势和未来前景也发表了独到看法。

童南伟教授

四川大学华西医院

MD, 教授，博士研究生导师

　　四川大学华西医院代谢研究中心共同主任

　　四川大学华西医院 内分泌代谢科主任

　　第九届中华医学会内分泌学分会副主任委员

　　中国医师协会内分泌代谢医师分会常委

　　《中华内分泌代谢杂志》副总编

　　《中国临床医生杂志》编委会副主任委员

　　中华医学会医疗事故鉴定专家库专家

　　国家卫计委合理用药专家委员会内分泌代谢病组专家

　　四川省内分泌代谢病首席专家

　　四川省学术与技术带头人

　　四川省医师协会内分泌代谢医师分会会长

　　童南伟教授专访视频

　　Q1、肢端肥大症作为一种罕见的慢性进展性内分泌疾病，其可对患者全身多系统造成影响。请您谈谈，目前在我国，肢端肥大症的发病情况、诊疗现状如何？

　　童南伟教授：目前的严峻现实是，中国肢端肥大症尚缺乏充足的流行病学数据，患病率并不清晰。虽然其是一种罕见疾病，但曾有同事在人群中通过视诊发现一例肢端肥大症疑似病例，最终患者得到确诊。这提示了两个问题：①中国肢端肥大症患者确诊相对较晚，此时患者已出现了明显外貌改变，这与大众缺乏科普教育、医生缺乏专业培训等原因有关；②虽然肢端肥大症是一种罕见疾病，但基于中国庞大的人口总数，患者人群并不在少数，更需要早发现、早治疗，以免造成严重的并发症。

　　Q2、近年来，多学科综合治疗（MDT）模式受到临床关注，请您谈谈该模式对于肢端肥大症治疗有怎样的重要意义？您作为内分泌罕见病领域专家，您认为内分泌科医生在肢端肥大症患者的全程管理中扮演着怎样的角色？

　　童南伟教授：肢端肥大症的发现和诊断是内分泌科医生的责任，但在诊治过程中，需要多学科配合。如确诊过程中，需要影像科读片、检验科进行生化和分子诊断，个别患者还涉及垂体采血等问题。诊断后的手术和药物治疗更涉及多学科。

　　四川大学华西医院是国内最早建立的垂体疾病MDT团队之一，积累了比较成熟的经验，对于需要手术的患者，内分泌医生负责术前准备，外科医生负责手术，术后还需要内分泌科、神经外科、病理科、临床药师等进行系统化、跨学科多团队合作，优化诊治流程，让患者得到最优治疗。

　　Q3、药物、手术和放疗是目前治疗肢端肥大症的三大手段。请您谈谈，药物治疗在肢端肥大症的治疗中具有怎样的地位？其中，对于兰瑞肽ATG这一生长抑素类似物（SSA），您有何临床体会和评价？

　　童南伟教授：肢端肥大症的首选治疗应该是手术治疗，但对于存在手术禁忌、患者不愿接受手术、腺瘤体积比较大的患者，药物治疗的地位仍不可忽视。如果手术效果未达预期，仍需要继续药物治疗。

　　生长抑素类似物兰瑞肽是国内常用的肢端肥大症治疗药物，美国等早在十几年前就已开始应用兰瑞肽ATG。与此前的冻干粉剂相比，兰瑞肽ATG为预充式设计，直接深部皮下注射即可起效，患者应用更方便。日本、韩国等东亚人群的应用经验也提示，兰瑞肽ATG疗效和安全性令人满意，患者治疗依从性和满意度都很高，所以我们非常期待此产品惠及中国患者。

　　Q4、药物可及性问题对于一个药物能否为患者带来充分的获益意义重大。您对于兰瑞肽ATG进入医保、惠及更多患者有何期待？

　　童南伟教授：比较来看，兰瑞肽ATG疗效确切，创新技术纳米管凝胶独特工艺确保药物的快速持久释放。即用型预充式给药装置化繁为简，不堵针、足剂量信心治疗。且120mg是目前唯一获批可延长注射间隔的SSA（即6-8周给药间隔），给药间隔最长可达56天，进而提高患者治疗依从性和满意度，还有利于节约医疗资源。因此，无论是医生还是患者都非常期待此产品可以进入国家医保目录，惠及更多中国肢端肥大症患者。

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