罗氏今天（2020年9月28日）公布了Firefish临床试验第1部分2年期的最新数据。这是一项针对2-7个月有症状的1型婴儿使用Evrysdi™（risdiplam）治疗的关键性研究。接受Evrysdi治疗剂量治疗的婴儿（17/21）的2年研究结果表明，他们持续改善并实现运动里程碑。

此项探索性分析表明，治疗2年时，估计有88%的婴儿还存活，且无需永久通气支持。此外，通过贝利婴幼儿发育运动量表第3版（BSID-III）评估，治疗2年时，有59%的婴儿（10/17，治疗1年时为7/17）能够无支撑独坐至少5秒钟；65%（11/17，治疗1年时为9/17）保持头部直立；29%（5/17，治疗1年时为2/17）可以翻身；30%（5/17，治疗1年时为1/17）能够支重站立或在辅助下站立。用Evrysdi治疗2年后，有71%的婴儿（12/17，治疗1年时为10/17）CHOP-INTEND量表得分达到40分以上，并且所有婴儿的得分从12个月到24个月时都有提高。治疗2年时存活的婴儿中（n=14），100%都保持了吞咽能力，93%（13/14）能经口喂食。

Firefish研究中Evrysdi的安全性与先前报道的安全性一致，未发现新的安全性信号。最常见的不良事件（n=21）包括发烧（71%）、上呼吸道感染（52%）、咳嗽（33%）、呕吐（33%）、腹泻（29%）和呼吸道感染（29%）。在24%的婴儿中发生的最严重的不良事件是肺炎。

罗氏首席医学官兼全球产品开发主管Levi Garraway博士说：“我们对于使用Evrysdi治疗第2年的结果感到非常鼓舞。这些结果是建立在Evrysdi关键性试验所证明的疗效及安全性的基础上，我们期待在第一种此类（口服）治疗方法的长期随访中继续评估患者的生存率和运动功能。”

在对数据进行分析时，最小的婴儿为28.4个月，最大的婴儿为45.1个月。入组中位年龄为6.3个月。在接受治疗剂量的17名婴儿中，有2名分别在治疗的第8和第13个月时经历了致命的疾病并发症，1名婴儿退出试验研究并不幸在3个半月后死亡。这些都没有被研究者归因于Evrysdi。

以上数据于世界肌肉病协会第25届国际年会上公布（2020.9.28-10.2线上举行）

FDA已于2020年8月7日批准Evrysdi用于治疗2个月龄以上的儿童和成人SMA患者。目前，Evrysdi已在16个国家或地区提交了申请：澳大利亚、巴西、智利、印度、印度尼西亚、以色列、科威特、马其顿、马来西亚、俄罗斯、新加坡、韩国、台湾、泰国、乌克兰和阿拉伯联合酋长国。此外，全球有4个卫生监管部门正在审查已提交的申请：加拿大、中国、欧盟以及瑞士。

摘译自罗氏官网，原文地址：https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2020-09-28.htm