Goldfinch是一家专注于发现和开发治疗肾病疾病精准药物的临床阶段生物制药公司。该公司前不久宣布，已完成其TRACTION-2临床研究中首批患者的给药。TRACTION-2是一项2期临床研究，评估GFB-887治疗局灶节段性肾小球硬化症（focal segmental glomerulosclerosis，FSGS）和糖尿病肾病患者（diabeticnephropathy，DN）的疗效。GFB-887是一种同类第一的高效选择性典型瞬时受体电位离子通道（TRPC5）抑制剂，用于治疗TRPC5-Rac1通路过度被激活的肾病患者。

TRPC5-Rac1通路过度激活导致足细胞受损。足细胞位于肾脏内层，正常状态下，可防止必需蛋白质流失（蛋白尿）。足细胞受损后，可导致足细胞流失、蛋白尿，最终会引发肾衰竭。而TRPC5-Rac1通路过度激活也是相当一部分FSGS和DN患者发病的主要原因。目前，暂无可治疗该疾病获批的靶向药物。

“现代学术的发展为肾脏生物学也提供了很多新见解，使得精准治疗的药物发展成为了可能，比如：GFB-887，其目标是可靶向识别患者亚群中疾病的潜在分子机制”，Anthony Johnson医学总监说（亦为该公司的首席执行官/董事），“基于我们大量的临床前、人类细胞器数据和1期临床研究的结果显示，GFB-887选择性抑制TRPC5-Rac1通路，保护了足细胞避免潜在性进一步受损，蛋白尿也会逐步改善，保护肾病患者避免肾衰竭。我们期待继续招募2期临床研究患者，达成我们为肾病患者提供精准药物治疗的使命。”

“考虑到目前新冠影响，进行性肾病患者特别关注的是维持自身肾脏功能运行，以及对新型治疗方法的期待。较之于现有的治疗，这样方案可以带来更多的益处、更少的副作用”，NephCure KidneyInternational 首席执行官Joshua Tarnoff说，NephCure Kidney International是一家非盈利性质的患者倡议组织，致力于加快对罕见肾病综合征（包括FSGS）有效治疗开发。“我常常听说肾病患者对于目前有限可治疗药物的挣扎，他们期望有更多的对症治疗的药物来进一步帮助他们维持肾脏功能，避免患者进入到透析和移植状况。我们NephCure团队特别感谢Goldfinch团队为确保参与这一重要2期研究的肾病患者和临床试验现场工作人员的安全和健康所付出的努力。

TRACTION-2是一个多中心、双盲、随机、安慰剂对照组的2期临床研究，在125名FSGS或DN患者中评估GFB-887的安全性、耐药性、药代动力和药效性。研究主要终点是评估12周多剂量给药GFB-887的临床活性，参照标准为：尿蛋白/肌酸比例，尿白蛋白/肌酸酐比例、24小时之内尿蛋白/白蛋白排泄量。次要终点：GFB-887多剂量给药的安全性、耐药性和药代动力。此外其他探索性终点包括：TRPC5-Rac1激活后相关PD生物标记物较基线的变化。

Goldfinch团队考虑到目前新冠状疫情的影响，预计将于2020年底或者2021年初公布初步临床数据，最终12周的临床数据将于2021年中期公布。

外文：Goldfinch Bio Initiates Phase 2 Clinical Trial Evaluating Novel Drug Candidate GFB-887 as a Precision Medicine for Patients with Kidney Diseases