Brainstorm公司是一家神经退行性疾病成人干细胞疗法的领先开发商,该公司前不久公布了一份临床摘要,记录着进展性多发性硬化症(multiple sclerosis,MS)患者的磁共振成像(MRI)测量功能改善之间的关联。这些数据为公司正在进行的NurOwn® (MSC-NTF细胞)2期临床试验的临床结果分析提供依据。
哈佛医学院神经学教授、布里格姆妇女医院高级神经学家,Brigham综合纵向MS研究主任Tanuja Chitnis指出:“尽管残疾状况改善是对进展性MS患者功能的一个重要衡量指标,但与残疾改善相关的MRI(磁共振成像)显示的特征此前尚未被研究。在这项分析中,我们已经证明了MRI对特定的大脑和脊髓测量结果与在进行性MS患者功能改善之间的相关性。我们感谢ACTRIMS/ECTRIMS联合摘要委员会允许我们展示这些数据,我们希望这些数据将有助于分析临床试验结果,特别是评估进展性MS的功能改善。”
Chitnis博士和他的同事评估了CLIMB研究系统子研究中48名参与者的MRI特征,这是一个嵌套队列,选择符合进展性多发性硬化症2期NurOwn®试验的纳入标准。受试者在基线检查3 Tesla MRI后12-24个月进行脑部和病灶体积分析,以及平均上颈髓(MUCCA)分析。
这些分析产生了由ICOMETRIX进行的34项MRI数据测量,研究者将功能改善的患者与功能恶化或稳定的患者进行比较,通过9孔peg测试(9HPT)或定时25步步行(T25FW)评分进行比较,这两种测试是测量进展性MS患者功能的两项公认测量指标。
17名患者从基线到12-24个月后9HPT评分有所改善,而同期9HPT评分恶化或稳定的有29名。两个9HPT组在基线检查时的全脑容量(改善9HPT:1505±51 vs.稳定较差9HPT:1471±62;p=0.069;t检验)和随访时灰质体积也存在差异(改善1505.059±50.961 vs.稳定较差865.57±41.352;p=0.063:t检验)。18名患者的T25FW评分有所改善,而27名患者的T25FW评分在12个月内恶化或保持稳定。两个T25FW组在基线检查时深白质FLAIR/T2病变体积(改善:0.43±0.507 vs.稳定恶化:0.827±0.561;p=0.03;t检验)和随访时(改善:0.429±0.503 vs.稳定差:0.864±0.603;p=0.02)存在差异。研究者没有观察到MUCCA与功能改善措施之间的任何联系。
BrainStorm公司的CEO Chaim Lebovits说:“在这个匹配的自然病史队列中,MRI与功能改善措施的重要相关性将为我们评估进行中的进展性多发性硬化患者的2期临床结果提供有益的背景,并有望给这种毁灭性疾病患者提供新的治疗选择。”
关于NurOwn®
NurOwn技术平台(自体MSC-NTF细胞)代表了一种很有前途的研究性治疗方法,用于靶向神经退行性疾病中重要的疾病途径。MSC-NTF细胞是由自体骨髓间充质干细胞(MSCs)体外扩增和分化而成的。骨髓间充质干细胞通过在专利条件下生长,诱导细胞分泌高水平的神经营养因子(NTF),转化为MSC-NTF细胞。自体MSC-NTF细胞能有效地将多种NTFs和免疫调节性细胞因子直接输送到损伤部位,诱导预期的生物学效应,最终减缓或稳定疾病的进展。
外文:BrainStorm to Present Data Linking MRI Measures to Functional Improvement in Progressive Multiple Sclerosis (MS)