Omeros公司前不久宣布，其OMS906临床试验的研究性新药申请（IND）已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。OMS906是该公司的领先人类单克隆抗体，靶向甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-3（MASP-3），MASP-3是补体系统替代途径的关键激活剂。

FDA对IND的批准允许启动OMS906临床计划。1期安慰剂对照，双盲，单次递增剂量和多次递增剂量研究将评估健康受试者皮下和静脉注射OMS906的安全性、耐受性、药效学和药代动力学。招募计划于9月初开始。该试验将提供有关患者预期OMS906给药方案的附加信息，该方案的目标是每月皮下给药一次。在充分收集和分析1期数据后，计划在危及生命的阵发性睡眠性血红蛋白尿（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH）患者中进行2期临床试验，PNH是一种以红细胞破坏、血栓和骨髓功能受损为特征的罕见疾病。

“FDA的决定为我们开始OMS906临床试验扫清了道路，”Omeros董事长兼首席执行官Gregory A.Demopulos博士说，“基于其作用机制，我们认为OMS906将比市场上或开发中的其他PNH药物具有更好的安全性和/或更方便的给药方式。通过抑制补体替代途径的关键激活剂MASP-3，OMS906的潜在适应症很广泛。MASP-3抑制和OMS906的治疗原理是有依据的，我们期待着看到这种药物在临床上的作用。”

MASP-3负责前因子D向因子D的转化，被认为是替代途径中的首要靶点，与其他替代途径蛋白相比，具有最低的天然循环水平和较低的相对清除率。另外，与C5和C3阻断剂不同，MASP-3抑制使经典通路的裂解臂保持完整，这对抵抗感染很重要。Omeros已经获得使用MASP-3抑制剂（包括OMS906）广泛的知识产权，用于治疗与补体系统替代途径功能障碍或过度激活相关的多种疾病。作为补体特系统一部分，Omeros还广泛控制补体凝集素途径的效应酶MASP-2的抑制。Omeros领先的MASP-2抑制剂narsoplimab治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA）的滚动生物制品许可证申请（BLA）计划将于本季度完成。Narsoplimab还在免疫球蛋白A（IgA）肾病和非典型溶血性尿毒症综合征的3期临床项目中，并正在推进治疗COVID-19危重患者。

关于OMS906

OMS906是一种靶向甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-3（MASP-3）的研究性人类单克隆抗体，MASP-3是补体系统替代途径的关键激活剂。补体系统在炎症中起核心作用，因组织损伤或微生物感染而被激活。MASP-3负责前因子D向因子D的转化，被认为是替代途径中的首要靶点，与其他替代途径蛋白相比，MASP-3具有最低的天然循环水平和较低的相对清除率，并且与C5和C3阻断剂不同，MASP-3抑制作用使经典通路的裂解臂保持完整，这对抵抗感染很重要。MASP-3抑制剂被认为对多种疾病具有预防或治疗作用，包括阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）、溶血性尿毒症综合征（HUS）、非典型HUS、创伤性脑损伤、关节炎、湿性年龄相关性黄斑变性、缺血再灌注损伤、移植相关并发症等免疫相关疾病。通过获得的众多知识产权项目，Omeros控制了MASP-3抑制剂在多种替代途径相关疾病和疾病中的应用。

外文：OMEROS’ INVESTIGATIONAL NEW DRUG APPLICATION FOR OMS906 CLEARED BY FDA