Reneo制药前不久宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药产品委员会已授予该公司REN001孤儿药资格认定，REN001是一种正在开发中的研究性药物，用于治疗长链-3-羟酰基辅酶 A 脱氢酶（LCHAD）缺乏症（long chain 3-hydroxyacyl-CoA dehydrogenase deficiency）（一种脂肪酸氧化障碍（FAOD））和线粒体脑肌病伴高乳酸血症和脑卒中样发作(mitochondrial myopathy, encephalopathy, lactic acidosis and stroke-like episodes, MELAS)综合征（一种原发性线粒体肌病（PMM））。REN001先前被美国食品和药物管理局（FDA）授予治疗FAOD和PMM的孤儿药资格认定。

“根据我们的临床试验结果在欧盟所获得了REN001孤儿药资格认定，对我们而言是一个重要的里程碑，这强调了遗传性肌病患者存在的治疗需求，”Reneo 公司首席执行官Niall O'Donnell博士说，“我们非常感谢我们的临床站点的支持，他们计划参与到即将到来的FAOD和PMM临床试验中。”

Reneo正在迅速推进REN001（一种选择性PPARδ激动剂）作为潜在治疗遗传性肌病（包括FAOD和PMM）药物的临床开发。这些肌病是遗传性疾病，可导致肌肉细胞能量产生受损，和肌肉功能减退，从而对日常功能产生不利影响，缩短预期寿命。没有EMA或FDA批准治疗PMM的药物。

Reneo最近公布完成了对有线粒体基因缺陷和肌病病史的PMM患者的为期12周的临床研究。该研究的数据表明，REN001在PMM患者中是安全且耐受性良好的。这项研究的初步阳性功能数据有助于PMM国际临床试验的设计，该试验预计于2021年初开始。对于FAOD患者，一项1b期临床试验目前正在美国招募患者，以及正在扩展到其他国际站点，并计划在今年晚些时候开始一项观察性研究。

关于欧洲孤儿药资格认定

欧盟的孤儿药资格认定是由欧盟委员会根据EMA孤儿药品委员会给予的肯定意见授予的。要获得该资格认定，研究药物必须用于治疗严重衰弱或危及生命的疾病，这种疾病在欧盟影响的人数不到万分之五，且必须有足够的非临床或临床数据表明研究药物可能产生临床相关结果。EMA孤儿药资格认定为公司提供了一定的好处和激励措施，包括临床方案援助、特定国家的医疗技术评估差异化评估程序、在所有欧盟成员国有效的集中上市许可程序，降低监管费用和10年的市场独占权。

外文：Reneo Receives Orphan Drug Designations from the EMA for REN001 for the Treatment of LCHAD Deficiency and MELAS Syndrome and Moves Forward with Clinical Trials