Cyclo Therapeutics公司是一家临床阶段生物技术公司，致力于开发基于环糊精的药物，用于治疗C型尼曼-匹克病（Niemann-Pick Disease Type C，NPC）和阿尔茨海默病。该公司前不久宣布又有3名患者完成为期48周的I/II期研究。研究结果显示，呈现出令人鼓舞的疗效趋势，与该公司在2020年5月中期分析中报告的前4名完成研究的患者的研究结果一致。

整组数据显示，7名患者中有6人（完成研究患者的86%）达到了I/II阶段研究的主要终点，即在17个领域的NPC临床严重程度量表（CSS）测量中，2个或多个指标降低1分。根据疾病的异质性，不同患者的改善领域各不相同。改善的特征包括吞咽、行走、控制癫痫发作的能力、眼跳、精细运动技能和认知能力。总体NPC严重程度评分恶化的患者仍有改善的区域，只有一名患者的病情没有任何领域的改善。

此外，7名患者中5名在临床医生的全球印象改善量表（CGI-I）中也显现出改善，这是第二个主要的结果指标。在5名患者中（71%的患者完成了治疗），其中1名患者有非常大的改善，2名患者病情有很大改善，2名患者病情轻微改善。其余2例无变化。根据治疗医生的说法，考虑到疾病的进展性，评分或稳定性的变化不能被视为积极的结果。

Cyclo Therapeutics的董事长兼首席执行官N.Scott Fine说：“我们继续与FDA和EMA就我们的全球III期关键项目进行合作，他们对这3名额外患者的数据提供了宝贵的见解。在完成研究的7名患者中，5名患者在5个领域NPC临床严重程度量表（5D-NPC-CSS）中至少有一项改善。这五个领域（吞咽、精细运动、行走、认知和言语）的测量由NPC家庭及其护理者与FDA合作确定，是对他们生活质量最重要的指标。”

外文：Cyclo Therapeutics Inc. Announces Additional Efficacy Data from its Ongoing Phase I/II Trial using Trappsol® CycloTM Intravenously to Treat Patients with Niemann-Pick Disease Type C1 (NPC1)