Bluebird生物公司前不久宣布其治疗镰刀型细胞贫血症（sickle cell disease，SCD）研究性基因疗法LentiGlobin™（bb1111），被欧洲药物管理局（EMA）授予优先药物（PRIME）资格认定。

EMA的PRIME为制药公司提供更多支持和互动，其目标是优化开发计划和加快监管评估，从而更快地为患者带来创新药物。要获得PRIME资格认定，必须通过早期临床数据证明对未满足医疗需求患者有益的潜力。已完成的1/2期HGB-205研究、正在进行的1/2期HGB-206研究和正在进行的长期安全性和有效性随访研究LTF-303的临床数据支持LentiGlobin治疗SCD获得PRIME资格认定。

“尽管最近在治疗镰刀型细胞贫血症的新药方面取得了进展，但对于患有SCD的人来说，仍然存在严重未满足需求。SCD是一种进行性疾病，通常会导致器官损伤和早亡，其特征有溶血性贫血、疼痛性血管阻塞性危象（VOCs）和中风，”bluebird bio监管科学高级副总裁Anne Virginie Eggiman说，“根据目前临床研究的结果，我们相信LentiGlobin有可能为SCD患者提供真正有意义疗效。PRIME资格认定表明，EMA认识到为SCD患者提供创新药物的重要性，并将使我们能够与该机构更密切地合作，以帮助加快LentiGlobin的开发和审查。”

SCD是一种严重进行性使人衰弱的遗传性疾病，由β-珠蛋白基因突变引起，导致异常镰刀型血红蛋白（HbS）的产生。HbS使红细胞变得病态和脆弱，导致慢性溶血性贫血、血管病变和不可预测疼痛VOCs。对于患有SCD的成人和儿童来说，这意味着疼痛危机和其他改变生命或危及生命的急性并发症，如急性胸部综合征（ACS）、中风和感染。即使患者在急性并发症、血管病变和终末器官损害中幸存，由此产生的并发症还会导致肺动脉高压、肾功能衰竭和早亡。

用于SCD的LentiGlobin被设计成将β-珠蛋白基因（βa-T87Q-globin基因）修饰形式的功能拷贝添加到患者自身的造血（血液）干细胞（HSCs）中。一旦患者拥有βA-T87Q-珠蛋白基因，他们的红细胞可以产生抗镰刀型血红蛋白HbAT87Q，从而降低HbS的比例，目的是减少镰刀型红细胞、溶血等并发症。

Bluebird生物治疗SCD的LentiGlobin临床开发计划包括已完成的1/2期HGB-205研究、正在进行的1/2期HGB-206研究和正在进行的3期HGB-210研究。Bluebird生物正在进行一项长期的安全性和有效性随访研究（LTF-303），研究对象是参加过Bluebird生物赞助的betibeglogene autotemcel治疗β-地中海贫血或LentiGlobin治疗SCD的临床研究的患者。

用于SCD的LentiGlobin获得了欧洲委员会的孤儿药资格认定。

美国食品和药物管理局（FDA）授予用于SCD的LentiGlobin孤儿药、快速通道、再生医学高级疗法（RMA）和儿科罕见病资格认定。

用于SCD的LentiGlobin是研究性的，尚未在任何地区获得批准。

外文：bluebird bio’s LentiGlobin™ for Sickle Cell Disease Gene Therapy (bb1111) Granted Priority Medicines (PRIME) Designation by European Medicines Agency