Arcturus Therapeutics是一家领先的临床阶段信使RNA药物公司，专注于传染病疫苗的开发以及肝脏和呼吸系统罕见疾病领域，该公司前不久宣布完成正在进行的ARCT-810一期研究中前3个剂量递增队列，ARCT-810是该公司的基于信使RNA（mRNA）治疗鸟氨酸转氨酶（OTC）缺乏症（Ornithine Transcarbamylase (OTC) deficiency）的候选药物。

鸟氨酸氨甲酰基转移酶（ornithine transcarbamylase，OTC）缺乏症又称高氨血症2型，是一种X连锁遗传代谢病，男女均可发病，男性患者较多，病情严重。本病是先天性尿素循环障碍中最常见的疾病，由于高氨血症导致脑损害及肝损害，个体差异显著。

ARCT-810一期研究是一项双盲、安慰剂对照、剂量递增，在健康成年志愿者中进行的试验。这项研究已完成了三个队列，第四个队列预计将在本季度完成。所有的队列安慰剂对照的2:1随机分组。该研究主要和次要终点是评估安全性和耐受性，以及药代动力学。

0.3 mg/kg以下的所有受试者均已完成给药和所有研究访问。根据现有的初步研究数据，ARCT-810在这些剂量下耐受性良好，这些剂量都在预期的治疗范围内。所有观察到的不良事件均为轻度或中度，无严重不良事件。ARCT-810具有良好的药代动力学特征，给药后48小时后血浆中未检测到ARCT-810脂质。公司计划在本季度完成研究完成后报告最终数据。

“我们很高兴在ARCT-810的1期研究中取得快速进展，这是一种非常有前途的基于mRNA治疗OTC缺乏症的方法。初步的安全性和药代动力学数据是有利的，支持继续的发展，”Arcturus首席开发官Steve Hughes说，“最高剂量队列的给药正在进行中，我们预计研究将在本季度晚些时候完成。我们对OTC缺乏症患者的第二项ARCT-810临床研究现在正在招募中，我们预计本季度将在美国的一个临床站点开始对患者用药。”

关于ARCT-810

ARCT-810利用Arcturus的LUNAR®脂质介导传递平台将OTC信使RNA传递到肝细胞。在OTC缺乏症患者的肝脏中表达鸟氨酸转氨酶，有可能恢复正常的尿素循环活性，防止神经系统损伤和肝移植。ARCT-810项目得到了OTC缺乏症小鼠模型的临床前数据的支持，这些数据表明，给药LUNAR-OTC可使鸟氨酸转氨酶蛋白表达和活性增强，从而改善尿毒症和血浆氨，并提高存活率。

外文：Arcturus Therapeutics Announces Completion of First Three Dose Escalation Cohorts in Phase 1 Study of ARCT-810, Therapeutic Candidate for Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency