杨森制药公司前不久宣布已向美国食品和药物管理局（FDA）提交补充生物制品许可申请（sBLA），以争取对DARZALEX FASPRO™ （daratumumab 和 hyaluronidase-fihj，daratumumab的一种皮下制剂）的批准，用于治疗轻链（AL）淀粉样变性（light chain (AL) amyloidosis）患者，这是一种罕见且潜在致命疾病，目前尚无批准的治疗方法。

sBLA由3期ANDROMEDA研究的阳性结果支持。ANDROMEDA研究是评估皮下注射daratumumab联合硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松（D-VCd）与单独使用VCd相比，达到总体血液学完全缓解率这一主要终点。

“我们很高兴能够帮助目前尚无FDA批准治疗方法的轻链淀粉样变性患者，”Janssen 研发肿瘤学临床发展和全球医疗事务副总裁Craig Tendler说，“ANDROMEDA 3期研究的结果也提供了初步证据，证明DARZALEX FASPRO有改变器官损伤的潜力，这是这种严重疾病的一个特征，有很高的未满足需求，我们期待着在申请审评过程中与监管机构合作。”

该sBLA正在FDA实时肿瘤学审查（RTOR）计划下进行审查，该计划允许在申请人正式提交完整申请之前对某些申请的数据进行审查。RTOR计划旨在探索一种更有效的评估流程，以帮助患者尽快获得治疗。选择进入RTOR计划并不保证或影响补充申请的可批准性。

提交的申请也正在“Orbis项目”下进行审查，Orbis项目是FDA肿瘤卓越中心的一项倡议，该项目为国际监管机构间同时提交和审查肿瘤药物申请提供一个框架。

轻链淀粉样变性是一种危及生命的疾病，当骨髓中的浆细胞产生异常的轻链，形成淀粉样沉淀物，在重要器官中积聚，最终导致器官恶化。这种疾病可以影响不同人的不同器官，但最常受影响的器官是心脏，肾脏、肝脏、脾脏、胃肠道和神经系统。轻链淀粉样变性的诊断通常会被延误，因为患者表现出类似其他疾病的非特异性症状，导致预后不佳。目前还没有FDA批准的治疗这种毁灭性疾病的疗法。虽然轻链淀粉样变性是淀粉样变性的最常见类型，但它仍然是一种罕见病，在美国和欧洲估计有30000到45000人患有该病。每年，仅在美国就有4500人患上轻链淀粉样变性。

外文：Application is based on positive results from the Phase 3 ANDROMEDA study evaluating the efficacy and safety of combination therapy with DARZALEX FASPRO™