针对于罕见IgG介导疾病的免疫调节酶技术领先者Hansa 生物制药公司，前不久公布了一项评估imflidase治疗15例严重抗GBM抗体病（anti-GBM antibody disease）患者安全性，耐受性和有效性的2期试验阳性数据。

抗GBM抗体病，也称为肺出血-肾炎综合征(Goodpasture综合征)，是一种严重的自身免疫性疾病。主要是因为其免疫系统错误产生针对自身肾小球基底膜（GBM）的IgG抗体，引起急性免疫攻击，从而导致严重的肾脏损伤，甚至部分患者还会引起肺部损伤。

抗GBM是一种罕见的急性免疫性疾病，每年约有百万分之1.5的患病率，存在显著未满足医疗需求。大多数患者伴有肾功能丧失，需要进行慢性透析和肾脏移植，严重者可致死。

首次imflidase治疗积极疗效的数据已经公布，这一鼓舞人心的结果表明，由于IgG抗体的快速清除，imflidase治疗可能会使抗GBM抗体病患者的肾存活率增加。2期抗GBM研究招募了来自五个欧洲国家（包括瑞典、丹麦、捷克、法国和澳大利亚）的15名受试者，其中包括6名女性和9名男性，中位年龄为61岁（19-79岁）。

其中，10例患者依赖透析治疗，包括5例少尿/无尿患者，其虽依赖透析但eGFR水平低于15 ml / min。在imflidase治疗6小时后，患者的抗GBM抗体水平均不高于正常值。

imflidase治疗6个月后，10例患者的eGFR中位数为27 ml / min，已不需要依赖透析治疗。4例患者仍依赖透析治疗，1例患者死亡（其死亡原因与imflidase治疗无关）。可见，imflidase具有良好的安全性。

隆德大学和林雪平大学的肾脏病学教授兼协调人首席研究员Mårten Segelmark说：“ 2期试验取得的积极结果表明imflidase治疗的潜力，有望改善难治性抗GBM疾病患者的肾功能。”

“我们对imflidase治疗抗GBM疾病的2期试验的积极疗效感到非常欣慰。抗GBM疾病是第一种移植外的IgG介导的疾病，数据已证明imflidase可以阻止其免疫攻击。这是Hansa生物制药公司在一系列治疗领域中为罕见免疫疾病患者开发潜在可挽救患者生命和改变生活的努力中的一个重要的里程碑”， Hansa生物制药公司的总裁兼首席执行官Søren Tulstrup说。

Hansa生物制药公司研发的imflidase于2018年被欧盟和美国授予抗GBM抗体疾病的孤儿药资格认定。

外文：Hansa Biopharm announces positive high-level data from investigator-initiated phase 2 trial with imlifidase to treat anti-GBM disease