Aura Biosciences公司前不久宣布其已完成2期研究中首位患者给药，该研究旨在评估该公司主要候选产品AU-011脉络膜上腔注射的安全性和有效性，AU-011为原发性脉络膜黑色素瘤患者潜在一线治疗。Aura Biosciences是一家临床阶段的生物制药公司，其正在开发一种新的肿瘤靶向治疗方法，初步应用于原发性肿瘤，如脉络膜黑色素瘤。

“我很荣幸能在AU-011这一激动人心的试验中完成首位患者给药，如果获得批准，这将是为脉络膜黑色素瘤患者提供首个靶向治疗方法。这种方法不仅可以控制肿瘤，还可以保护大多数接受治疗的患者的视力，这可能会在治疗这一具有挑战性的疾病方面带来非常有益的范式转变，” Timothy S.Fuller博士评论道，“另外，脉络膜上腔注射是眼科肿瘤专家很容易就能完成的一个简单操作。”

Wills眼科医院眼肿瘤服务主任，Thomas Jefferson大学眼科教授，该研究的首席研究员CarolL.Shields博士评论道：“脉络膜黑色素瘤是成人最常见的眼内癌症，因其有可能发展成转移性疾病而引起患者的特别关注。我们非常高兴能与Aura Biosciences公司合作，这项创新性临床试验的启动有助于需要新的一线治疗方案的早期患者。因为目前所有的治疗方法都具有极强的侵入性，会导致许多患者严重的视力丧失。我们相信这种方法可以为更多患有这种致命疾病的患者提供早期治疗。”

Aura Biosciences公司首席医疗官兼研发主管Cadmus C.Rich博士说：“在2期研究中，完成首位患者给药是Aura和AU-011开发计划的关键里程碑。脉络膜上腔注射途径是令人赞许的，因为它比玻璃体内注射具有一定潜在的优势，对脉络膜黑色素瘤所在眼后部的生物利用度更高，减少非靶向组织的暴露，从而提高安全性。”

2期研究的第一个队列显示了良好的安全性数据，没有任何不安全发现，也没有发生不良事件。这项研究的目的包括评估在脉络膜上腔注射AU-011治疗脉络膜黑色素瘤的安全性和初步疗效。其他目标包括确定最高耐受剂量方案以及评估免疫原性。

关于脉络膜黑色素瘤

脉络膜黑色素瘤是一种罕见的、侵袭性的眼部癌症。脉络膜黑色素瘤是成人最常见的原发性眼内肿瘤，发生于眼葡萄膜道内。目前尚无靶向治疗方法，目前的放射治疗会导致严重视力损失和其他长期后遗症（如干眼症、青光眼、白内障和放射性视网膜病变）。目前最常见的治疗方法是斑块放疗，它是在肿瘤上方的眼睛外部放置一个放射装置。另一种选择是眼球摘除或全外科切除。约50%的脉络膜黑色素瘤会转移到肝脏上，80-90%肝脏会发生病变。不幸的是，转移性疾病是普遍致命的。鉴于缺乏批准的治疗方法和放射性治疗的共病，现在非常需要一种新的不损害视力的靶向治疗能够对这种危及生命的罕见疾病进行早期治疗干预。

关于AU-011（belzupacapsarotalocan）

AU-011是治疗原发性脉络膜黑色素瘤的一流靶向治疗药物。该药物由专利的病毒样粒子生物结合物（VPB）组成，可通过眼科激光激活。VPB选择性地与眼部癌细胞上的独特受体结合，这是美国国家癌症研究所（NCI）癌症研究中心Dr.John Schiller首创的技术，该技术获得了2017年Lasker DeBakey大奖。当用眼科激光激活后，该药物迅速而特异地破坏肿瘤细胞的细胞膜，同时保留关键的眼部结构，这有助于保护患者的视力和减少放射治疗的其他长期并发症。眼科医生可以使用办公室中常见的设备把AU-011施放在患者眼部，不需要手术，这意味着对患者和医生来说，这是一种潜在的更方便的微创治疗方法。AU-011已被美国食品和药品管理局授予孤儿药资格认证和快速通道资格，目前正在临床开发中。

外文：Aura Biosciences Announces Dosing of First Patient in Phase 2 Study Evaluating Suprachoroidal Administration of AU-011 in Patients with Choroidal Melanoma