11月13日，武田（Takeda）宣布了Takhzyro（lanadelumab-flyo）临床3期HELP研究开放标签扩展（OLE）期的最终结果，表明在12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者中，Takhzyro治疗平均时长29.6个月（标准差：8.2个月）有助于预防和减少HAE的长期发作频率。这一结果与关键试验中Takhzyro的安全性和疗效结果一致。与基线相比（N=212），HAE平均发作率总体降低了87.4%，在预先规定的探索性终点中，68.9%接受Takhzyro 300 mg每两周一次治疗的患者发作期未超过12个月（N=209）。

遗传性血管水肿是一种由基因突变所致的常染色体显性遗传病，主要表现为缓激肽水平增高而引起的反复发生的局部皮肤和黏膜水肿，其水肿特点为发作性、非对称性、自限性、非可凹性，一般约3～5天可自然缓解。临床上，水肿累及的部位主要包括四肢、面部、生殖器、呼吸道和胃肠道黏膜，其中呼吸道黏膜水肿可迅速进展或导致呼吸困难而危及生命。本病通常在30岁前起病，研究文献显示，HAE的发病率为1/50,000。

Takhzyro是一种全人源单克隆抗体，皮下给药，半衰期约为2周。该疗法可特异性结合并降低血浆激肽释放酶，适用于预防12岁及以上患者的HAE发作。HELP研究的开放标签扩展期旨在评估Takhzyro长达2.5年的长期安全性（主要终点）和疗效。

研究数据在2020年美国过敏、哮喘和免疫学会（2020 American College of Allergy, Asthma and Immunology，ACAAI）虚拟会议上公布，也将发表于ACAAI期刊Annals of Allergy，Asthma & Immunology上。