FDA前不久宣布，目前已向学术界和工业界的主要研究人员新增六项临床试验研究拨款，在未来四年内总额超过1600万美元。这些试验研究资金来源于美国国会资助的孤儿药资助计划，旨在促进针对罕见病患者的医药产品开发。

FDA专员Stephen M. Hahn博士表示：

“现在，比以往任何时候更能看到FDA资助罕见病临床研究的重要性，希望为目前尚无治疗选择的罕见病患者提供有希望的批准疗法。目前这些重要的临床试验正处于关键时刻，需要额外资金来支持新型冠状病毒疫情期间的罕见病研究。”

FDA共收到47项临床试验资助申请，90名罕见病和临床试验专家（包括学术界成员）对其研究价值进行了审查和评估，最终资助用于支持针对罕见病或病症未满足需求或在治疗或诊断方面有重大改进的产品的临床研究。以下资助名单是按字母顺序排列的完整列表：

· Acucela, Inc. (Seattle, Washington), Ryo Kubota：emixustat hydrochloride用于治疗Stargardt病的临床Ⅲ期研究–3年共160万美元；

· Fred Hutchinson Cancer Research Center (Seattle, Washington), Stephanie Lee：ustekinumab预防移植物抗宿主病（graft-versus-host -disease）的临床Ⅱ期研究–4年共350万美元;

· Seattle Children’s Hospital (Seattle, Washington), Christopher Goss:  硝酸镓(IV)治疗感染非结核分枝杆菌囊性纤维化病患者的Ⅰb期临床研究–4年共300万美元；

· State University of New York Stony Brook (Stony Brook, New York), Huda Salman： CD4CAR-T细胞疗法治疗CD4阳性的T细胞淋巴瘤的Ⅰ期临床研究–4年共310万美元；

· University of Cincinnati (Cincinnati, Ohio), Devendra Sohal: ABTL0812（一种具有抗癌活性的小分子）用于治疗胰腺癌的Ⅰ/Ⅱ期临床研究–4年共190万美元；

· University of Virginia (Charlottesville, Virginia), Owen O'Connor：口服氮杂胞苷联合罗米地辛治疗周围性T细胞淋巴瘤的Ⅱ期研究–4年共320万美元。

FDA孤儿产品开发办公室主任Janet Maynard博士表示：

“自35年前成立FDA孤儿产品开发办公室(OOPD)，我们已成功地支持各项针对罕见病的必要研究，为产品开发提供信息，支持科学进步，为治疗指南的制定做出贡献并获得市场认可，尤其是针对先前尚无批准疗法的罕见病领域。这项资助计划继续填补罕见病产品开发方面的重要空白，例如FDA同意支持资助罕见病治疗中未满足需求。”

此项资助计划中最近获批准的产品包括：

· Teprotumumab，用于治疗罕见的甲状腺眼病；

· Triheptanoin，卡路和脂肪酸的来源之一，用于治疗经分子确诊的长链脂肪酸氧化疾病的儿童和成年患者。

今年，由于新型冠状病毒疫情导致临床试验面临新的挑战同时成本增加，但FDA仍致力于通过为现有的受助人提供额外的资金来支持罕见病研究。这些新的资金来源可为进行中的临床研究提供保障，使研究能够继续进行，并确保研究受试者的安全，保持对临床实践的良好依从性，并将试验完整性的风险降至最低。

外文：FDA awards six grants to fund new clinical trials to advance the development of medical products for the treatment of rare diseases