· 局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）是导致儿童和成人终末期肾病的主要原因，目前尚无针对潜在疾病病理的批准疗法；

· Goldfinch 生物科技公司正在进行新型的TRPC5（ 典型瞬时受体电位离子通道，简称“TRPC5”）抑制剂的2期临床研究，这是一种精准药物，旨在降低潜在蛋白尿水平，以及延长患者肾脏存活时间。

Goldfinch，是一家专注于在肾病领域开发精准药物治疗的生物科技公司，目前处于临床发展阶段。该公司前不久公布的数据显示FSGS（focal segmental glomerulosclerosis，FSGS）患者持续性蛋白尿减少、肾脏存活时间延长，对于FSGS患者而言，蛋白尿减少也是具有临床意义的终点。该发现也通过电子形式在《美国肾脏杂志》上发表。

“我们很高兴与学术界和工业界一起参与这项重要的研究，并对结果感到鼓舞，这些结果表明蛋白尿减少与肾脏功能维持存在关联，也表明尽管最少量蛋白尿减少也与长期临床获益有关联，”生物科技公司临床和转化肾病副总裁、AJKD杂志作者Liron Walsh说。

Walsh博士接着说：“在临床前研究中，通过使用我们领先的候选药物GFB-887进行治疗，有效降低了FSGS和糖尿病肾病患者蛋白尿水平。我们期待此获益能够在我们正在进行中的关于GFB-887的2期临床试验中显现出来，相信GFB-887能够成为该领域内第一个有效阻止疾病进展和阻止肾脏衰竭的治疗方法”。

在AJKD上发表的文章是数据回顾性分析，由国家卫生研究院资质的，多中心、随机、招募共138名类固醇耐药性的原发性FSGS儿童和成人患者，且此前连续26周使用过环孢素或口服地塞米松和吗替麦考酚酯联合药品进行治疗，以及最大耐受剂量的血管紧张素转换酶抑制剂（赖诺普利（一种抑制剂））或血管紧张素受体阻滞剂（氯沙坦）。

该分析表明：蛋白尿的大量减少与预估肾小球滤过率（eGFR）降低速度缓慢有关，eGFR是肾脏功能的一个重要指标，和进展为终末端肾病（ESKD）或死亡可能性降低有关。另外，通过该研究发现蛋白尿降低可以转化为eGFR斜率（疾病进展程度的指标）的临床意义上差异。该发现表明：降低蛋白尿水平，尽管不是完全缓解，也可能使得患者的肾脏功能维持数年，延缓现阶段ESKD伴随的发病率和死亡率、肾脏替换疗法的需求。

目前，Goldfinch 生物科技公司正在推进GFB-887的发展，GFB-887是一种一流高效的典型瞬时受体电位离子通道（简称“TRPC5”）选择抑制剂。TRPC5-Rac1通路过度激活导致足细胞受损。足细胞位于肾脏内层，正常状态下，其作用可防止蛋白质流失（蛋白尿）。足细胞受损后，可导致足细胞流失、蛋白尿，最终会引发肾衰竭。而TRPC5-Rac1通路过度激活也是引发大量FSGS和DN患者患病的主要的原因。目前，暂无可治疗该疾病的靶向药物获批的信息。

目前，GFB-887安全疗效在TRACTION-2中进行评估。 TRACTION-2是一个2期临床研究，招募FSGS或DN患者。研究主要终点：通过为期12周GFB-887多种剂量给药，评估患者的临床活性，通过蛋白尿相对于基线的百分比变化来衡量。Goldfinch 生物科技公司考虑到目前新冠疫情的影响，预计最早一批临床研究数据将于2020年底或者2021年初公布，最终12周的临床数据将于2021年中期公布。

外文：ACADEMIC AND INDUSTRY COLLABORATIVE STUDY, INCLUDING GOLDFINCH BIO, DEMONSTRATES BENEFIT OF PROTEINURIA REDUCTION ON KIDNEY SURVIVAL IN PATIENTS WITH FOCAL SEGMENTAL GLOMERULOSCLEROSIS (FSGS)