Cyclo Therapeutics是一家开发环糊精平台用于治疗神经退行性疾病的临床阶段生物技术公司，包括其治疗尼曼-皮克病C型(Niemann-Pick Disease Type C，NPC)的主要候选药物(Trappsol® Cyclo™)，该公司前不久宣布，已收到美国FDA的通知，可以开始进行其3期全球关键性临床试验，一项双盲、随机、安慰剂对照、平行组、多中心3期研究，以评估2000 mg/kg Trappsol®Cyclo™ （羟丙基-β-环糊精）和护理标准对比安慰剂和护理标准的安全性、耐受性和疗效。

“我们很高兴收到FDA的通知，可以开始进行我们3期临床试验。这一通知对我们公司而言是最重要的里程碑，对NPC社群的患者、家属和护理人员也是如此。”公司CEO N Scott Fine说：“我们将继续与NPC社群合作，推动这项研究尽快走向上市许可。”

公司首席科学官兼医疗事务高级副总裁Sharon Hrynkow博士说：“我们感谢FDA对我们3期关键研究设计的积极反馈。我们很高兴能近期在美国推出首个临床站点，相信欧洲站点和其他全球站点也会在短期内跟进。”

尼曼皮克病C型是一种罕见的遗传病，全球每10万新生儿中就有1人患病。NPC1由于NPC1蛋白（NPC1蛋白是负责处理细胞内胆固醇）的缺陷而影响到体内的每一个细胞。NPC会在脑、肝、脾、肺等器官引起症状，常导致早死。美国没有批准治疗NPC的方法，而欧洲只有一种批准的治疗方法。

外文：Cyclo Therapeutics Phase 3 Pivotal Program Can Begin Enrollment Per US FDA