辉瑞公司和基因药物公司Sangamo Therapeutics前不久宣布，3期研究AFFINE中的首位已接受giroctocogene fitelparvovec（SB-525）治疗，giroctocogene fitelparvovec是一种针对A型血友病患者的研究性基因疗法。
AFFINE是一项全球性的开放标签、多中心、单臂三期研究，旨在评估giroctocogene fitelparvovec在中度至重度A型血友病患者中的疗效和安全性。主要终点是与在3期导入研究期间收集的因子VIII（FVIII）替代疗法ABR相比，使用giroctocogene fitelparvovec治疗后12个月内对年出血率（ABR）的影响。单次输注后的整个5年研究期间将对参与者进行分析，以进一步评估其持久性和功效。
辉瑞全球产品罕见病首席开发官Brenda Cooperstone说：“对于辉瑞公司而言，启动giroctocogene fitelparvovec关键性3期剂量研究是一项重大成就，因为这是我们改善血友病社群护理的长期承诺。导入研究的招募进展顺利，3期研究的招募工作正在进行中。鉴于迄今为止的1/2期研究结果，我们相信giroctocogene fitelparvovec有潜力维持因子水平并降低年出血率，表明这种一次性基因疗法可潜在地改变全球符合条件患者的治疗标准。”
来自3期导入研究数据将为3期研究中评估的患者提供基线。2020年9月15日，辉瑞在投资者活动上公布的1/2期更新数据表明，giroctocogene fitelparvovec的耐受性良好。高剂量队列中五名患者中的每名患者在长达85周的时间内均保持FVIII活性水平，而没有出血或不需要预防因子。VIII因子活性水平维持在临床有意义的水平上，在9周到52周之间进行测量时，几何平均值为〜71％。
Sangamo首席医学官Bettina M.Cockroft说：“令我们感到鼓舞的是，Alta 1/2期研究结果满足了对A型血友病患者社群的两项至关重要指标，显示出具有临床意义的因子水平和减少出血，该项目进入3期对于Sangamo是一个重要的里程碑，它是我们基因疗法产品中最先进的候选药物，是我们注册试验中的第一笔财富。”
根据合作协议的条款，Sangamo现在已经获得了3000万美元的里程碑付款。Giroctocogene fitelparvovec合作成立于2017年5月。根据该条款，继2019年12月将研究性新药（IND）从Sangamo转移至辉瑞之后，辉瑞现在在运营和财务方面负责giroctocogene fitelparvovec的研究，开发，生产和商业化活动。Sangamo有资格获得总额高达3亿美元的潜在里程碑付款，用于开发giroctocogene fitelparvovec和将其商业化，以及高达1.75亿美元用于可能在合作下开发的其他A型血友病基因治疗候选产品。此外，Sangamo将从低于双位数开始获得分级版税，最高可达giroctocogene fitelparvovec年度净销售额的20％。
A型血友病是一种罕见的遗传性血液疾病，由于缺乏正常凝血所需的蛋白凝血因子VIII所致。A型血友病患者的严重程度取决于患者体内凝血因子的数量。凝血因子越少，发生出血的可能性也就越大，而这将会导致严重的健康问题。
在全世界范围内，大约每 5,000-10,000个出生的男性婴儿中就有1个患A型血友病。A型血友病患者自发性出血以及受伤或手术后出血的风险也大大增加。A型血友病是伴随一生的疾病，需要不断地对身体进行监测和治疗。
外文：PFIZER AND SANGAMO DOSE FIRST PARTICIPANT IN PHASE 3 STUDY EVALUATING HEMOPHILIA A GENE THERAPY TREATMENT
