前不久，美国食品和药品管理局（FDA）已授予Dupixent®（dupilumab）突破性疗法资格认定，用于治疗12岁及以上嗜酸细胞性食管炎（eosinophilic esophagitis，EoE）患者。该研究性使用的资格认定获得是基于EoE患者3期试验A部分的阳性结果。

目前还没有FDA批准治疗EoE的药物，EoE是一种慢性但进行性2型炎症性疾病，会损害食道并阻止其正常工作。随着时间的推移， 2型炎症会导致食管瘢痕和狭窄，使吞咽困难。如果不治疗，EoE会影响患者的进食，并导致食物在吞咽后卡住（食物嵌塞），从而需要医疗急救。仅在美国，就有大约160000例EoE患者正在接受各种未经批准的治疗或饮食调整治疗。在这些患者中，约50000人多次治疗失败。

Regeneron和赛诺菲先前公布了关键性3期试验A部分的阳性结果，该试验是评估Dupixent治疗12岁及以上EoE患者的疗效。这项包括81名患者的随机、双盲、安慰剂对照试验的A部分达到两个主要终点，以及所有关键性次要终点。在24周的治疗期内，每周使用300毫克Dupixent的患者症状，食道炎症和食管内窥镜检查异常均有所减轻。该试验证明安全性结果与Dupixent在其批准的适应症中的已知安全性一致。EoE试验仍在进行中，会有更多的患者加入B部分，也会有患者在完成A部分或B部分后继续在为期28周的延长积极治疗期（C部分）内接受治疗。

突破性疗法资格认定旨在加速美国针对严重或危及生命的疾病药物的开发和审查。符合这一资格认定的药物必须有初步的临床证据，证明其在临床显著终点上比现有的治疗方法有实质性的改善，或如果没有可用的治疗方法，则比安慰剂有显著改善。2017年，Dupixent还被授予治疗EoE孤儿药资格认定。该资格认定授予给在美国影响不到20万人的罕见疾病的研究药物。

Dupixent在嗜酸细胞性食管炎中的潜在应用目前尚处于临床开发阶段，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的评估。

外文：FDA GRANTS DUPIXENT® (DUPILUMAB) BREAKTHROUGH THERAPY DESIGNATION FOR EOSINOPHILIC ESOPHAGITIS