Taysha基因疗法公司是一家以患者为中心的基因治疗公司，专注于开发和商业化基于AAV的基因疗法，用于治疗大量罕见患者群体的中枢神经系统单基因疾病。该公司前不久宣布美国食品和药品监督管理局（FDA）已经授予TSHA-104（一种基于AAV9基因疗法用于SURF1相关Leigh综合征（SURF1-associated Leigh syndrome））儿科罕见病和孤儿药资格认定。Taysha公司预计将于2021年向FDA提交TSHA-104的研究性新药（IND）申请。 

Taysha公司的总裁CEO兼创始人RA Session II说：“我们现在已经有多个基因治疗项目获得儿科罕见病和孤儿药资格认定，我们相信这将使我们能够在推进广泛产品组合时与FDA更有效地合作。获得这些资格认定显示出我们的团队正致力于快速高效地推进我们的基因治疗管线。” 

Leigh综合征是一种严重的神经系统疾病，通常起病于出生后的第一年。它的特点是逐渐丧失智力和运动能力，可能会在2至3年内死亡。大约10-15%的Leigh综合征患者有SURF1突变。 

“被诊断出SURF1基因突变对家庭来说是一个真正毁灭性消息，”治愈SURF1基金会的创始人Kayse Woleben说到。“Taysha公司致力于研发SURF1缺乏的基因疗法，受到患者群体的极大欢迎，并有可能拯救患有这种进行性疾病儿童的生命。” 

Taysha公司的多个项目，包括治疗GM2神经节苷脂病、CLN1、Rett综合征和现在的SURF1项目，都已经获得了儿科罕见病和孤儿药资格认定。除了这些资格认定，该公司还拥有CLN1项目的快速通道资格认定。 

“SURF1缺乏是一种单基因线粒体疾病，是细胞色素c氧化酶缺乏性Leigh综合征的最常见原因，” Taysha公司首席科学顾问、犹他州西南大学儿科副教授Steven Gray博士说，“获得这些关键的资格认定是对我们致力于开发治疗SURF1缺乏基因疗法的肯定。” 

FDA将儿科罕见病定义为主要影响18岁以下人群且在美国患病人数少于20万的严重或危及生命的疾病。儿科罕见病优先审评券计划旨在解决制药公司在为这些特殊患者群体开发治疗方案时面临的挑战。根据该计划，如果提交的产品上市申请满足某些条件，包括2022年12月11日之前的批准，公司在具有儿科罕见病资格认定的产品获批后有资格获得优先审评凭证，除非法律另有规定。获得的该优先审评凭证，可以兑换不同候选产品的后续上市申请进行优先审查，或者可以出售或转让优先审评凭证给其他开发商。 

FDA孤儿产品开发办公室将孤儿药资格认定授予用于治疗在美国影响不到20万人的罕见疾病的研究性治疗方法。该计划旨在鼓励开发治疗罕见疾病的药物，给予制药公司优惠包括税收抵免和申请费减免，以抵消部分开发成本以及在获批后七年内的市场独占权。

外文：TAYSHA GENE THERAPIES RECEIVES RARE PEDIATRIC DISEASE DESIGNATION AND ORPHAN DRUG DESIGNATION FOR TSHA-104 TO TREAT SURF1-ASSOCIATED LEIGH SYNDROME