HARMONY BIOSCIENCES公司（Harmony）是一家致力于为存在未满足医疗需求的罕见神经疾病患者开发创新疗法的制药公司，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准WAKIX ®  （pitolisant）用于治疗发作性睡病成人患者的猝倒。WAKIX是FDA批准的第一个也是唯一没有被美国禁毒署列为管制品的用于治疗与发作性睡病有关的白天过度嗜睡或猝倒的药物。WAKIX在2019年8月获得FDA批准用于发作性睡病成人患者白天过度嗜睡。

“发作性睡病患者会在白天过度嗜睡，其中多达三分之二的人还会经历猝倒，这是这种罕见慢性神经疾病最使人虚弱的症状之一，”Harmony公司的首席医疗官Jeffrey Dayno博士说道，“如今FDA批准了WAKIX应用于猝倒适应症，加上它是第一个也是唯一批准用于治疗发作性睡病成人患者的白天过度嗜睡或猝倒的非管制药物，这为WAKIX提供了机会，能为医疗保健专业人员广泛应用于发作性睡病成人患者临床管理。”

Harmony的总裁兼首席执行官John C. Jacobs说:“这项批准凸显了我们对发作性嗜睡症患者一贯支持与努力。在Harmony，我们一直把患者放在一切工作的中心。这项批准大大地鼓舞了我们，让我们继续履行使命，为那些存在未满足医疗需求的罕见神经系统疾病患者开发新的治疗方案。”

“我们在Bioprojet的志向，从一开始就是将WAKIX带给那些每天因为觉醒功能不良和猝倒发作而心惊胆战的人们。这一批准强调了FDA对这种新作用机制药物作为发作性嗜睡两种主要症状治疗方案的认可。” Jean-Charles Schwartz教授说道。Jean-Charles Schwartz教授是大脑中组胺能神经传递和组胺-3受体的发现者，组胺-3受体是WAKIX的靶向受体。他与Jeanne-Marie Lecomte是Bioprojet的联合创始人。

WAKIX这种新药是一种选择性的组胺-3受体拮抗剂/反向激动剂，通过新的作用机制增加大脑中的促醒神经递质组胺的合成和释放。WAKIX是口服药物，每天早晨醒来时服用一次即可。

FDA批准WAKIX用于治疗发作性睡病成人患者的猝倒，是基于WAKIX临床开发项目中2项随机对照试验（HARMONY CTP和HARMONY 1）的结果。

在2019年8月FDA针对WAKIX治疗猝倒适应症的新药申请（NDA）发布完全回应函（CRL）之后，Harmony公司于2019年12月与FDA进行了会面，讨论了CRL中提及的缺陷。

会议之后，FDA同意复查在NDA审查期间提交的HARMONY 1研究数据的重新分析，之后FDA认可了这些分析的结果：与安慰剂组相比，WAKIX治疗组的猝倒率在统计学上显著降低，该结果支持了HARMONY CTP试验中的阳性结果。

随后，FDA建议Harmony公司向CRL重新提交申请，该公司于2020年8月提交之后，于10月13日获得FDA批准，WAKIX可以用于治疗猝倒适应症。

猝倒表现为突发性暂时肌肉张力丧失，通常由兴奋、大笑等强烈情绪引发。

猝倒症可以分为症状轻微（如眼睑下垂）或严重（如膝关节发软或晕倒）两种。

由于某些患者症状不易察觉，猝倒表现方式变化多端，和/或患者主诉不足或医生对猝倒症状认识不足，猝倒症常常会被漏诊。

多达三分之二的发作性睡病患者会出现猝倒症，该症状会对患者的日常生活功能产生重大影响。

关于WAKIX® (pitolisant)药片

WAKIX是一种创新药物，于2019年8月由美国食品药品监管局批准用于发作性睡病成人患者治疗日间嗜睡，已于2019年第四季度在美国上市。它在2010年被授予治疗发作性睡病的孤儿药资格认定。WAKIX是选择性组胺3（H3）受体拮抗剂/反向激动剂。WAKIX的作用机制尚不明确，但是已经证明它的功效是通过作用于H3受体介导，从而增加促觉醒神经递质组胺的合成和释放。

关于发作性睡病

发作性睡病是一种罕见、慢性、令人衰弱的睡眠-觉醒周期不稳神经性疾病，多达165000名美国人深受其扰。它的主要特征是日间过度嗜睡（EDS）和猝倒，以及其他快速动眼睡眠紊乱的临床症状，对清醒状态造成干扰。EDS是指在日间不能保持清醒和警觉，所有发作性睡病患者都有该症状。猝倒以突发、短暂的肌张力丧失为特征，通常由强烈的情绪引起，例如激动或大笑。在大多数患者中，发作性睡病的病因是下视丘分泌素(hypocretin)减少，这一激素是大脑中一种维持睡眠-觉醒周期的稳定的神经肽。该疾病对两性的影响程度相同，其典型症状在青春期或青年期出现，但可能需要长达十年的时间才能正确诊断。

外文：HARMONY BIOSCIENCES RECEIVES FDA APPROVAL FOR EXPANDED USE OF WAKIX® (PITOLISANT) FOR THE TREATMENT OF CATAPLEXY IN ADULT PATIENTS WITH NARCOLEPSY