Versantis AG是一家开发罕见肝病新疗法的临床阶段公司，前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其领先产品VS-01（氨清除增强剂）治疗尿素循环障碍（Urea Cycle Disorders，UCD）儿科罕见病资格认定（RPDD）。UCD是一种罕见的、危及生命的疾病，由先天遗传的代谢错误引起。目前的治疗方案可造成相关不良结果。

Versantis的首席运营官兼联合创始人Meriam Kabbaj说：“儿科罕见病凸显出使用VS-01治疗严重和危及生命UCD的潜力。这是一个非常有价值的认可，这将有助于Versantis通过促进与关键意见领袖和患者协会的合作来扩大其儿科项目。”

FDA授予儿科罕见病资格认定用于严重或危及生命的疾病，这些疾病主要影响18岁以下的儿童，且影响美国不到20万人。在新药申请获得批准后，RPDD将使开发商有资格获得优先审评凭证，该凭证可以兑换以获得FDA对候选药物的加速审评，可以提前进入市场。此凭证可出售或转让给其他开发商。

“这一资格认定承认UCD儿童未满足的医疗需求。重要的是，在VS-01上市批准时，我们有资格从FDA获得优先审评凭证。” Versantis的联合创始人兼首席执行官Vincent Forster说：“它为我们目前开发有效治疗这种毁灭性罕见疾病的努力提供了重要价值。”

VS-01是一种基于脂质体的创新解毒疗法，在可作为肝和肾衰竭期间积累的大量有毒代谢物的清除增强剂。更具体地说，VS-01清除体内的氨，氨是主要的神经毒性代谢物，可导致脑水肿。VS-01起效快，可作为急诊急性高氨血症的首选药物。VS-01目前正在失代偿期肝硬化患者的临床试验中进行评估。

外文：VERSANTIS RECEIVES FDA RARE PEDIATRIC DISEASE DESIGNATION FOR VS-01 FOR THE TREATMENT OF UREA CYCLE DISORDERS