前不久宣布，Novus Therapeutics临床公司宣布2a期临床试验已经招募到首位患者，该试验是评估该公司的主要候选产品AT-1501对成人肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）的疗效。AT-1501可阻断CD40L通路的激活，在ALS的临床前动物模型中，CD40L通路被证明可以改善肌肉功能、延缓疾病进展和提高存活率。AT-1501之前已获得美国食品和药物管理局的孤儿药资格认定，用于治疗肌萎缩侧索硬化症。

“Novus致力于为ALS患者及其家人提供治疗方案，以尽快治疗这种进行性和毁灭性的疾病，”Novus总裁兼首席科学官Steven Perrin博士说，“我们期待从这项研究中获得安全性和生物标志物的见解，我们预计2022年公布这项重要试验的数据。”

“强有力的证据表明，周围神经炎症的减少可影响ALS的疾病进展，”Sean M.Healey&AMG ALS中心主任、波士顿麻省总医院神经内科主任Merit Cudkowicz博士说，“我很高兴看到AT-1501的临床进展，它的目标是产生促炎反应的关键信号通路。”

AT-1501的2a期临床试验是一项为期12周、开放标签、剂量递增、安全性和生物标志物研究。研究的终点是安全性和耐受性，以及促炎生物标志物和神经丝轻链的变化。探索性的临床终点也将被评估。

“我们迫切需要新的疗法来治疗ALS患者，”乔治亚州Regents医疗中心的Charlbonnier神经学教授和ALS诊所的主任MichaelRivner博士说，“AT-1501和CD40/CD40L通路代表治疗这种疾病的一种非常有前途的方法。”

Novus Therapeutics在健康志愿者和患有ALS的成年人中完成了1a/1b期单次递增剂量试验。在该试验中，AT-1501在所有剂量下都表现出良好的耐受性，并显示出良好的安全性。AT-1501还显示出在整个剂量范围内的线性剂量比例，半衰期长达26天。

外文：Novus Therapeutics Announces First Patient Enrolled in Phase 2a Clinical Trial of Anti-CD40L Antibody AT-1501 in Amyotrophic Lateral Sclerosis