Castle Creek是一家私人控股的临床阶段细胞和基因治疗公司，利用其专有的成纤维细胞技术平台，为高未满足医疗需求的疾病开发创新的个性化治疗方案，并将其商业化，该公司前不久宣布，该公司的领先基因治疗候选药物debcoemagene autoficel（D-Fi）治疗隐性遗传营养不良型大疱性表皮松解症（recessive dystrophic epidermolysis bullosa，RDEB）的3期临床试验DeFi-RDEB完成首位患者给药。

Castle Creek的首席执行官John Maslowski说：“我们D-Fi局部治疗RDEB的3期试验仍在继续，这是一种对太多家庭来说毁灭性的疾病，且目前除了姑息治疗之外别无选择。DeFi-RDEB研究中完成首位患者给药是一个重要的里程碑，它使我们更接近于缓解RDEB患者每天忍受的慢性、疼痛和使人衰弱的伤口。”

RDEB是一种严重且使人衰弱的大疱性表皮松解症，正常日常活动中的摩擦或抓挠都会引起水泡、开放性伤口和疤痕。Castle Creek正在使用其专有的成纤维细胞技术平台开发和评估D-Fi，用于局部治疗可导致RDEB患者严重健康并发症的伤口。D-Fi的设计目的是在门诊患者的伤口部位皮内递送功能性第七型胶原蛋白(COL7)，分两次或更多次治疗，间隔12周。

“我们的目标是开发一种持久的个性化治疗方法，这种治疗方法与每个患者的独特生物学特性相适应，” Castle Creek公司的首席医疗官Mary Spellman博士说。

“我们有机会将功能性COL7蛋白输送到需要的地方——通过对RDEB患者的伤口进行皮内给药。”

DeFi-RDEB是一个多中心、患者内随机、对照、开放标签的三期试验，招募24名参与者。每个参与者的目标伤口配对，然后随机接受D-Fi治疗或不治疗。每个参与者最多可识别三对目标伤口。主要结果测量是在第24周第一对伤口完全愈合。目前有三个试验地点招募参与者，包括斯坦福大学、科罗拉多儿童医院和德克萨斯州奥斯汀的戴尔儿童医疗集团。

美国食品和药物管理局（FDA）已经授予D-Fi再生医学高级疗法（RMAT）、孤儿药、儿科罕见病以及快速通道资格认定。

外文：Castle Creek Biosciences Announces First Patient Dosed in DeFi-RDEB Phase 3 Clinical Trial of Debcoemagene Autoficel (D-Fi) Gene Therapy for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa