Protagonist治疗公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予PTG-300治疗真性红细胞增多症（polycythemia vera，一种以红细胞过度产生为特征的罕见病）快速通道资格认定。PTG-300是天然激素hepcidin的一种可注射合成肽模拟物，在一项正在进行的真性红细胞增多症患者的2期研究中，PTG-300已证明能够显著降低对静脉切开术的需求。PTG-300此前已获得美国FDA授予的治疗真性红细胞增多症的孤儿药资格认定。

“快速通道资格认定反映出PTG-300改善目前真性红细胞增多症患者可用治疗方法的潜力，并提供了大幅加快临床发展的机会，” Protagonist总裁兼首席执行官Dinesh V.Patel博士评论道，“在我们正在进行的2期研究中，我们将继续招募和治疗患者，预计在2021年年中完成招募。我们期待着与FDA密切合作，在2021年上半年讨论并最终完成这项关键计划。”

FDA快速通道计划旨在促进新疗法的开发和加速审查，这些新疗法旨在治疗严重疾病，并证明有潜力解决未满足的医疗需求。获得这一资格认定的药物受益于与FDA更频繁的互动和会议，以及加快审批的潜在途径。

PTG-300治疗真性红细胞增多症患者的2期研究目前正在招募受试者。

关于真性红细胞增多症

真性红细胞增多症是一种骨髓增生性肿瘤，其主要特征是红细胞的产生增加。既定的治疗指南侧重于将血液压积水平持续维持在45%以下，以减少血栓事件的风险。不幸的是，目前的治疗方案无法将许多患者的红细胞压积维持在45%的以下的目标，这会产生严重的副作用。据估计，美国有10万名真性红细胞增多症患者，在欧盟主要国家约有10万名患者。

外文：Protagonist's Hepcidin Mimetic Candidate PTG-300 Receives Fast Track Designation from the U.S. Food and Drug Administration for Development in the Treatment of Polycythemia Vera