Vifor Fresenius公司和ChemoCentryx公司前不久宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理avacopan治疗ANCA相关性血管炎（ANCA-associated vasculitis：肉芽肿伴多发性血管炎（granulomatosis with polyangitis，GPA）和显微镜下多血管炎（microscopic polyangiitis，MPA））的上市许可申请（MAA），这是一组罕见的严重自身免疫性疾病，存在靶向疗法的高需求。

如果获得批准，avacopan将是第一种口服选择性补体5a受体抑制剂，用于治疗抗中性粒细胞胞浆抗体相关血管炎患者。来自全球关键性III期 ADVOCATE试验的数据显示，与泼尼松组相比，avacopan组在52周时持续缓解方面具有统计学优势。在试验中，与泼尼松组相比，avacopan组的糖皮质激素毒性显著降低，肾功能得到很大改善，与健康相关的生活质量指标也有较大改善。

EMA将根据集中上市许可程序审查申请。如果获得批准，avacopan将在所有欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威获得销售授权。预计将于2021年下半年获得批准。

关于ADVOCATE和ANCA相关性血管炎

avacopan的ADVOCATE试验是一项全球双盲双模拟III期试验，对20个国家的331名ANCA相关性血管炎患者进行了研究。

ANCA血管炎是一种全身性疾病，补体途径的过度激活进一步激活中性粒细胞，导致小血管炎症和破坏。这会导致器官损伤和衰竭，肾脏是主要的靶点。ANCA血管炎的治疗包括免疫抑制剂（环磷酰胺或利妥昔单抗）的疗程，加上高剂量和经常长时间使用糖皮质激素，这可能与严重的不良事件有关。ANCA血管炎是一种复发和缓解的长期疾病，患者有累积器官损害的风险。

外文：VFMCRP AND CHEMOCENTRYX ANNOUNCE EUROPEAN MEDICINES AGENCY HAS ACCEPTED TO REVIEW THE MARKETING AUTHORIZATION APPLICATION FOR AVACOPAN