2020年第62届美国血液学会年会（ASH）于12月5-8日召开。此次会议上，罗氏公布了来自4项关键HAVEN研究（HAVEN 1-4）中401例A型血友病患者（包括儿童、青少年、成人）的汇总三年随访数据的新分析结果。HAVEN项目是A型血友病领域开展的最大规模的关键临床试验项目之一，会上公布的新数据，建立在先前观察到的结果，强化了A型血友病药物Hemlibra（emicizumab）的长期疗效和安全性。

此次分析包括401例体内存在和不存在因子VIII抑制剂的A型血友病患者的汇总数据，这些患者来自4项关键的HAVEN研究（HAVEN 1，n=113；HAVEN 2，n=88；HAVEN 3，n=152；HAVEN 4，n=48），中位持续有效期为120.4周。

Hemlibra在整个研究期间保持了较低的治疗出血率，在整个评估期间，基于模型的年化出血率（ABR）保持在较低水平，为1.4（95%CI：1.1-1.7）。同时，在每个连续24周期间，无治疗出血的患者比例（70.8-83.7%）增加。此外，Hemlibra预防性治疗方面，95.1%的目标关节得到了解决。结果表明Hemlibra的安全性与之前的观察结果一致，并且在较长时间的随访后没有观察到新的安全信号。

此外，欧洲血友病安全监测（EUHASS）数据库的第一次中期分析也在ASH年会上公布，该分析表明Hemlibra在现实世界中的安全性与临床试验中的一致，没有新的或正在出现的安全信号。EUHASS是一个大型药物警戒计划，用于监测遗传性出血性疾病治疗药物的安全性。

Hemlibra作用机制

Hemlibra是一种双特异性单克隆抗体，能将激活天然凝血级联反应和恢复天然凝血过程所必需的2种蛋白质——凝血因子IXa和X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。在临床研究中，Hemlibra已被证明能够显着减少出血事件并改善机体功能。对于那些存在因子VIII抑制剂（抗FVIII抗体）的患者，Hemlibra仍能很好的发挥作用。

Hemlibra已在A型血友病领域最大规模的关键临床试验项目中进行了评价，包括8项III期研究。该项目评估了Hemlibra的疗效和安全性，以及该药克服A型血友病当前面临的临床挑战的潜力，包括：现有药物药效持续时间短、VIII抑制剂的产生、频繁的静脉输注需求。

来自HAVEN研究的数据，支持了Hemlibra在全世界90多个国家被批准用于治疗体内存在因子VIII抑制剂的A型血友病A患者（基于HAVEN 1和HAVEN 2研究）、并在全球80多个国家（包括美国、欧盟和日本）被批准用于治疗体内不存在因子VIII抑制剂的A型血友病患者（基于HAVEN 3和HAVEN 4研究），预防或降低出血事件的发生频率。其他研究，包括HAVEN 5、HAVEN 6、HAVEN 7、HAVEN 8、STASEY，反映了罗氏持续致力于表征Hemlibra的安全性和有效性，以及解决A型血友病社区的未满足医疗需求。

自3年多前首次获得批准以来，全球共有8200例患者接受了Hemlibra治疗。在美国，Hemlibra现在是最常处方给A型血友病患者的预防性治疗药物。