Prilenia是一家专注于开发神经退行性疾病和神经发育障碍的新疗法的临床阶段生物技术公司，该公司前不久宣布PROOF-HD在美国已招募到首批患者，PROOF-HD是一项针对亨廷顿舞蹈症（Huntington’s Disease，HD）的全球三期临床试验。这项研究是与亨廷顿研究小组（HSG）合作进行的。

PROOF-HD是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，评估45毫克pridopidine对早期HD患者的疗效和安全性。这项研究将在美国、加拿大和欧洲约60个研究中心招募480名年龄在25岁及以上，临床诊断为成人起病HD的患者。治疗期将持续78周，并有一个可选的开放标签扩展研究。

这项研究旨在是复制先前的发现，这些发现证明了pridopidine在维持早期HD患者功能能力方面的作用。基于先前HD试验中已经有超过1000名患者使用pridopidine，试验治疗剂量（45mg bid）具有良好的安全性。

Prilenia公司首席执行官、亨廷顿舞蹈症研究领域的世界著名科学家Michael R.Hayden评论道：“PROOF-HD研究的设计基于强有力科学和临床数据，包括所选剂量的体内靶向参与度，先前的临床疗效结果和我们目标人群中广泛的长期安全性数据”。他补充说：“招募到首批患者对我们而言是一个重要的里程碑，给患有这种毁灭性疾病的人带来了希望。”

pridopidine是Prilenia开发的一种一流的小分子药物，用于治疗HD和肌萎缩侧索硬化（ALS）等神经退行性疾病。pridopidine是一种高选择性的Sigma-1受体激动剂。它结合并激活S1R，这是一种在大脑中高水平表达的蛋白质，调节主要的细胞通路，通常在神经退行性变中受损。

外文：Prilenia Enrolls First Patients into its PROOF-HD Phase 3 Clinical Trial for Huntington’s Disease in the United States