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治疗先天性肌强直,NaMuscla于苏格兰获批上市
发布时间:2020/12/12

2020年12月8日,Lupin公司宣布苏格兰药品协会(SMC)决定批准NaMuscla(mexiletine,美西律)用于治疗非营养不良性肌强直(NDM)成人患者的症状性肌强直。新闻稿指出,NaMuscla是治疗NDM成人患者症状性肌强直的首款获批疗法。

 

NDM又称先天性肌强直(congenital myotonia),是一组以肌肉僵硬为主要表现的遗传性骨骼肌离子通道病,由氯离子通道基因CLCN1发生突变所致,而先天性副肌强直由钠离子通道骨骼肌亚型SCN4A基因缺陷所致,一般在婴儿期起病。根据遗传方式不同,先天性肌强直可分为Thomsen型(常染色体显性遗传)和Becker型(隐性遗传),通常后者的临床表现更重。先天性肌强直的患病率约为1/10万。中国目前暂无该病的流行病学资料。

 

NaMuscla是一种钠通道拮抗剂,可通过特有机制降低骨骼肌过度兴奋。在随机对照试验中,与安慰剂相比,NaMuscla治疗可显著降低NDM成人患者的肌强直发生次数,改善患者生活质量和其他功能结局指标。


注:本文旨在介绍医药健康研究进展,不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。


参考资料:

[1] Scottish Medicines Consortium approves Lupin's NaMuscla® (mexiletine) to treat symptomatic myotonia in adults with non-dystrophic myotonic disorders (NDM). Retrieved 2020-12-09, from https://www.globenewswire.com/news-release/2020/12/08/2141074/0/en/Scottish-Medicines-Consortium-approves-Lupin-s-NaMuscla-mexiletine-to-treat-symptomatic-myotonia-in-adults-with-non-dystrophic-myotonic-disorders-NDM.html