Epygenix Therapeutics是一家为Dravet综合征开发精准药物的私营生物制药公司，该公司前不久宣布，EPX-100作为Dravet综合征儿童辅助治疗的20周多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2期试验中完成首位患者给药。本研究将评估EPX-100治疗儿童Dravet综合征的疗效和安全性。该公司正在招募24名患者来完成这项研究。

Dravet综合征是一种罕见灾难性终生发作的癫痫，出生后第一年就开始发病，发作频繁或持续时间长。随着疾病的发展，通常会出现智力残疾、行为异常、步态和运动功能障碍甚至死亡率的增加。患者患有危及生命的癫痫发作，无法通过可用的药物进行充分控制，并且面临着SUDEP（癫痫猝死）和癫痫相关事故（如溺水或感染）的风险增加。

Epygenix Therapeutics总裁兼首席执行官Hahn Jun Lee博士说：“我们非常高兴地宣布，我们的试验中成功完成首位患者给药。首位患者给药是EPX-100的一个极其重要的临床里程碑，因为这是评估EPX-100对患者疗效和安全性的关键第一步。到目前为止，我们已经做出了巨大的努力，并将继续努力为Dravet患者获得有意义的临床结果。”

关于EPX-100

EPX-100是第一代抗组胺药，在斑马鱼Dravet综合征模型中被发现是自发性惊厥行为和电惊厥的强力抑制剂。然而，它的抗癫痫作用不是通过组胺作用机制，而是通过调节5-羟色胺（5HT）信号通路。它的安全性已通过已完成的1期，安慰剂对照，双盲，两个周期的研究所证实，该研究旨在评估空腹健康受试者在高脂肪餐后单剂量和多剂量口服EPX-100的安全性和药代动力学。

外文：Epygenix Therapeutics Announces First Patient Successfully Dosed in Phase 2 Study for the Treatment of Dravet Syndrome With EPX-100