Advicenne前不久宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）通过一项肯定意见，建议批准其主导产品ADV7103（Sibnayal®）用于远端肾小管酸中毒（distal renal tubular acidosis，dRTA）。欧盟委员会（EC）现在将审查CHMP意见，并预计在未来几周/几个月内就ADV7103在欧盟的上市许可做出最终决定。

“CHMP对我们治疗dRTA的主要药物ADV7103（Sibnayal®）给予的肯定意见彰显出Advicenne在临床开发和创新配方方面的独特专业知识，我们将继续致力于本病患者。在等待欧洲联盟委员会作出决定的同时，我们已经为药品在欧洲商业化做准备，这将通过有针对性的伙伴关系来实现，以确保迅速和广泛的市场准入。我还想借此机会感谢所有advicene的同事，无论是过去还是现在，他们使Sibnayal®注册成为可能。”advicene临时首席执行官André ULMANN博士说。

CHMP的肯定意见是基于一项关键性3期试验（B21CS）及其在成人和儿童dRTA患者中进行为期24个月的扩展研究（B22CS）的结果，证明ADV7103具有临床相关的治疗效果。

目前该病护理标准（SoC）药物需要每天摄入3到6次，夜间也需要服用，而ADV7103治疗仅包含每天两次剂量，患者不再需要夜间服药。此外，胃肠道耐受性也得到改善。血浆钾、尿钙正常化。

为了使ADV7103在所有欧盟国家迅速和广泛销售，advicenen已决定与专业分销商合作。这种方法将使advicene能够将其资源分配到ADV7103在美国的临床开发上，并开发其用于治疗第二种药物适应症胱氨酸尿。

关于远端肾小管酸中毒

远端肾小管酸中毒（dRTA）是一种罕见病，其特征是肾脏无法排出代谢产生的酸，目前尚无批准的治疗方法。因此，血液中积累的过量酸会导致pH值失衡（酸中毒）以及其他多种并发症，如儿童生长迟缓和佝偻病（一种影响骨骼发育的疾病），以及一系列代谢紊乱，如低钾水平、尿钙升高导致肾结石和肾内钙沉积（钙质沉着）甚至可能使肾功能衰竭。

无论是遗传性的还是后天的免疫性疾病，dRTA在欧洲影响了大约30000名患者，在美国大约有20000名患者。

外文：Advicenne receives positive CHMP opinion recommending approval of ADV7103 (Sibnayal®) for the treatment of distal renal tubular acidosis (dRTA)