PTC Therapeutics前不久宣布启动注册目的3期MOVE-FA研究，评估vatiquinone（PTC743）在患有弗里德里希共济失调（Friedreich ataxia，FA）的儿童和青轻人中的疗效。FA是一种遗传性、进行性、神经退行性运动障碍，通常在儿童或青少年时期确诊。PTC估计全世界有25000名FA患者，目前还没有批准的FA疾病治疗方法。在先前的2期试验中，根据经验证的弗里德里希共济失调评定量表（FARS）评分和良好的安全性评估，与年龄和阶段相匹配的自然病史对照组相比，vatiquinone对24个月时的疾病严重程度影响具有统计学意义。vatiquinone已获得美国食品和药物管理局（FDA）治疗弗里德里希共济失调的孤儿药和快速通道资格认定。

PTC首席执行官Stuart W.Peltz博士说：“今年启动的另一项关键试验是PTC的一个重要里程碑，这是今年开始的第三项基于Bio-e平台化合物的临床试验。vatiquinone是一种口服生物利用小分子，其靶向15-脂氧合酶，这是控制神经炎症和氧化应激新号通路的关键酶。这两种途径在确定弗里德里希共济失调患者的病理学和疾病进展方面都起着重要作用。之前的临床试验结果让我们相信vatiquinone在治疗这种毁灭性疾病的患者方面的潜力。”

3期MOVE-FA试验是一项为期18个月的平行安慰剂对照研究，评估了大约110名患有FA的儿童和青年人服用vatiquinone与安慰剂的对照疗效。主要终点是修改后的弗里德里希共济失调评定量表（mFARS）与基线相比的变化，主要次要终点是评估步行和日常生活活动。该终点策略是在与FDA和欧洲药品管理局协商后制定的。这项研究将包括美国、欧盟、澳大利亚和拉丁美洲的站点进行。

关于vatiquinone

vatiquinone是一种研究性小分子，可抑制15-脂氧合酶，这是一种调节氧化应激和炎症反应途径的关键酶，是神经疾病病理学的基础。许多临床研究已经对vatiquinone进行了评估，研究证明。vatiquinone对死亡率风险和许多神经和肌肉疾病症状有影响。在超过500名接触时间长达10年的患者中，vatiquinone已显示出良好的安全性。

外文：PTC Therapeutics Announces Initiation of Global Phase 3 Clinical Trial to Evaluate Vatiquinone in Friedreich Ataxia