Harmony是一家致力于为罕见神经疾病且存在未满足医疗需求患者开发和商业化创新疗法的生物科学公司。该公司近日宣布首位患者已进入二期试验，评估Pitolisant治疗小胖威利综合征（Prader-Willi Syndrome，PWS）日间过度嗜睡和其他主要症状的安全性和有效性。 

Harmony首席医疗官Jeffrey Dayno博士表示：“我们认为，基于小胖威利综合征的临床前模型，Pitolisant可提供重要治疗益处，Pitolisant已在改善发作性睡病患者日间过度嗜睡方面，和PWS患者中证明其有效性。我们期待继续小胖威利研究基金会、美国小胖威利综合征协会以及患者和家庭群体合作，推进研发计划，助力解决这一未满足的医疗需求。”

PWS是一种罕见遗传性神经系统疾病，因下丘脑功能障碍引发诸多症状。下丘脑在大脑中负责控制睡眠-觉醒状态的稳定性以及调节饥饿和饱腹信号间的平衡。下丘脑功能障碍会导致该疾病患者出现两种主要症状：日间过度嗜睡和过食（即食欲和饮食异常增加）。其他特征还包括肌张力低下、身材矮小、行为和认知障碍。美国约有1.5--2万人患有PWS，其中超过一半的患者有日间过度嗜睡的问题。

小胖威利研究基金会首席执行官John Walter与美国小胖威利综合征协会首席执行官Paige Rivard在一份联合声明中表示：“我们支持并鼓励有希望的研究，以期减轻小胖威利综合征患儿和成人患者的症状负担。感谢Harmony生科开展临床研究，这使我们重要治疗进展更进一步。”

该二期临床试验是一项随机、双盲，安慰剂对照研究，评估Pitolisant在6至65岁小胖威利综合征患者中的安全性和有效性。预计将在美国约10处地点招募60至70名患者。患者将在三周滴定期后随机接受Pitolisant或安慰剂，并连续给药八周。该试验主要目的是通过多个睡眠潜伏期试验评估对日间过度嗜睡症状的改善情况。预计2022年上半年会公布结果。完成试验的患者将有资格参与开放标签扩展试验，以评估药物的长期安全性和有效性。

二期临床试验研究员，贝勒医学院和德克萨斯儿童医院Daniel Glaze博士表示：“我亲眼目睹这种罕见病折磨得小胖威利综合征患者虚弱不堪。患者出现的日间过度嗜睡要比之前认为的更普遍，严重影响他们的正常生活。此外，小胖威利综合征临床试验中针对日间过度嗜睡的研究迄今为止仍是空白。我期待参与这项试验评估Pitolisant对日间过度嗜睡及其他症状的作用。”

Pitolisant在美国以WAKIX®为名销售，用于治疗发作性睡病成人患者的日间过度嗜睡或猝倒。

外文：HARMONY BIOSCIENCES ENROLLS FIRST PATIENT IN PHASE 2 TRIAL EVALUATING PITOLISANT FOR EXCESSIVE DAYTIME SLEEPINESS IN PATIENTS WITH PRADER-WILLI SYNDROME