2020年12月21日，BioMarin公司宣布，在3期开放标签长期扩展研究中，接受vosoritide注射液治疗的软骨发育不全儿童患者，在连续治疗的第二年仍维持年生长速度（annual growth velocity，AGV）增加。Vosoritide是一种C型利钠肽（CNP）类似物，其用于治疗软骨发育不全的上市申请正在接受美国和欧盟监管机构审批，美国FDA将不晚于2021年8月20日回复最终批复意见，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）的审批建议预计将在2021年下半年公布。

在第一项试验中，至少6个月观察期后，121例患者以1：1的比例随机接受安慰剂或vosoritide（15 μg/kg/天）治疗一年，随后，安慰剂组患者在开放标签扩展研究中交叉至接受vosoritide治疗。第一项分析结果显示，与未治疗组（n=38）相比，持续治疗两年的患者（n=52）的年身高增长改善，两年累积身高增长比未治疗组增加3.52厘米。

第二项支持性分析评估了vosoritide连续给药超过2年的治疗效果（n=119），显示与未治疗组相比，治疗组AGV增幅为1.69 厘米/年。

与观察期基线AGV相比，vosoritide治疗第2年AGV下降0.14 厘米/年。这种下降与自然病程研究中观察到的AGV年下降率相似，也与安慰剂治疗期间观察到的年下降率相似（0.12 厘米/年），进一步支持了治疗效果的持续性。两年数据还表明，vosoritide以15 μg/kg/天剂量用药的一般耐受性良好。