辉瑞公司前不久宣布，其3期BASIS研究中首位受试者已接受marstacimab（PF-06741086）治疗，marstacimab是一种抗组织因子途径抑制剂（anti-TFPI），正在进行评估，用于重度血友病A或B（hemophilia A or B），无论患者已产生或未产生抑制物。

BASIS是一项全球3期、开放标签、多中心研究，将评估青少年和成人血友病A或B接受marstacimab（一种研究性的新型皮下治疗方法）预防性治疗12个月的年化出血率（ABR），并与FVIII或FIX凝血因子替代治疗，或旁路疗法（即“旁路”凝血因子治疗，以帮助身体形成正常凝块）的磨合期进行比较。主要终点是marstacimab预防性治疗后12个月对ABR的影响。血栓事件的发生率和严重程度也将被评估。

“我们的血友病研究方法包括多种机制，以满足所有血友病患者的需求，包括血友病A或B，产生或未产生抑制物，靶向TFPI提供了一种改善血液凝固的新方法，” 辉瑞全球产品开发部罕见病首席开发官Brenda Cooperstone表示，“根据迄今为止的2期研究结果，marstacimab有潜力通过皮下注射改善出血控制，并可消除预防性因子替代的需要，与因子替代疗法相比，提供了一种增强的治疗选择。”

完成的2期研究结果表明，marstacimab治疗对研究人群中所有参与者的ABR均显著降低（>75%）。另外一项长期的扩展研究中，20名接受每周皮下注射marstacimab剂量等于或高于3期BASIS关键试验研究剂量的受试者（皮下负荷300毫克，然后每周皮下注射150毫克），显示出长达12个月的持续疗效，并且没有血栓事件或治疗相关的严重不良事件。

关于血友病

血友病是一种罕见遗传性血液疾病，导致血友病A中正常凝血因子VIII和血友病B凝血因子IX所需的蛋白质缺乏。血友病的严重程度取决于血液中该因子的含量。因子量越低，就越有可能发生出血，从而导致严重的健康问题。

全世界大约每5000-10000名男婴中就有一人患血友病A，每25000名男婴中就有一人患血友病B。对于血友病患者来说，自发性出血以及受伤或手术后出血的风险增加。这是一种需要终生监测和治疗的疾病。

外文：PFIZER DOSES FIRST PARTICIPANT IN PHASE 3 STUDY EVALUATING ANTI-TFPI INVESTIGATIONAL THERAPY, MARSTACIMAB, FOR PEOPLE WITH SEVERE HEMOPHILIA A AND B WITH OR WITHOUT INHIBITORS