Arcturus Therapeutics是一家领先的临床阶段信使RNA药物公司，专注于传染病疫苗的开发以及肝脏和呼吸系统罕见疾病领域的重大机遇，该公司前不久宣布，其ARCT-810治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症（Ornithine Transcarbamylase (OTC) deficiency，一种治疗选择有限的严重疾病）的1b期研究中美国的一个临床站点已开始给药。ARCT-810是Arcturus的旗舰罕见疾病资产，利用公司新型系统管理的mRNA治疗平台。

正在进行的1b期研究将评估大约12名OTC缺乏症患者。根据临床前研究数据，ARCT-810将以0.2 mg/kg至0.4 mg/kg的剂量给药，所有剂量水平均应在治疗范围内。1b期研究将评估安全性、耐受性和药代动力学，以及药物活性的各种探索性生物标志物。

Arcturus公司先前宣布，其已经完成了ARCT-810在健康受试者中的剂量递增1期研究，剂量最高为0.4毫克/千克。在这项研究中，ARCT-810被普遍安全性和耐受性良好；没有观察到严重的不良事件，也不需要类固醇预处理。ARCT-810的药代动力学特征良好，初步数据显示，给药后48小时后血浆中未检测到ARCT-810脂质。

“在ARCT-810 1b期临床试验中，OTC缺乏症患者开始给药是基于先前有利的1期研究结果，和令人鼓舞的临床前数据，这些数据表明ARCT-810可使OTC蛋白表达增强，尿素生成和血浆氨水平得到改善，并提高了生存率，”Arcturus首席开发官Steve Hughes说，“我们很高兴现在开始给OTC缺乏症患者服用ARCT-810。我们期待着在2021年获得临床数据。”

关于鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症

鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症是一种严重的尿素循环障碍，在世界范围内患病人数约10000例。肝细胞中缺乏OTC酶会导致高血氨水平，并可能导致未治疗患者癫痫发作、昏迷和死亡。目前没有FDA批准治疗OTC缺乏症的药物。

外文：Arcturus Therapeutics Announces Initiation of Dosing ARCT-810 in Patients with Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency